Thérapie génique et progrès dans le traitement des maladies génétiques
Thérapies cellulaires et géniques de nouvelle génération (CGT) offrent une valeur curative sans précédent pour les patients confrontés à des options thérapeutiques limitées dans des conditions médicales spécifiques. Dans ce contexte, la thérapie génique se démarque comme l’une des biotechnologies les plus prometteuses, transformant la manière dont certaines maladies génétiques sont traitées et potentiellement guéries. Les projections indiquent une estimation mondiale Taux de croissance annuel composé (TCAC) de 39.42% entre 2022 et 2030, soulignant le rythme accéléré et l’immense potentiel de ce domaine de transformation.
Les principes fondamentaux de la thérapie génique sont les suivants : vecteurs viraux (tels que les adénovirus, les lentivirus et les rétrovirus) ou les liposomes sont des systèmes de délivrance efficaces de matériel génétique qui peuvent être conçus stratégiquement (par exemple, à l'aide de Crispr Cas9) pour délivrer des gènes modifiés ou des molécules d'ARN modifiées à des cellules spécifiques du patient. Cette technologie a un large éventail d'applications potentielles, telles que le traitement des maladies héréditaires, des maladies génétiques héréditaires et des troubles génétiques, du cancer et même de certaines maladies infectieuses, car il peut être possible de modifier, de reconstruire ou de désactiver une variante génétique délétère, ce qui fournir aux cellules des instructions précises pour produire les protéines bénéfiques essentielles à la lutte contre certaines maladies spécifiques.
TECNIC technologie évolutive le portefeuille est idéal pour upstream production et postérieur downstream purification des vecteurs viraux nécessaires. Nous permettons le traitement de bout en bout des lots de virus à l'échelle du laboratoire, pilote et industrielle, de la recherche et du laboratoire à la production industrielle pilote et pharmaceutique.
Qu'est-ce que la thérapie génique?
Selon la Food and Drug Administration (FDA), la thérapie génique est définie comme « produits qui médient leurs effets par transcription et/ou traduction du matériel génétique transféré et/ou par intégration dans le génome hôte et qui sont administrés sous forme d'acides nucléiques, de virus ou de micro-organismes génétiquement modifiés ». De par leur nature précise, ces biotechnologies sont spécifiquement conçues pour corriger la cause génétique profonde d’une maladie donnée.
Il est devenu l'un des domaines les plus prometteurs et les plus évolutifs de la médecine régénérative, avec des applications diverses comme la thérapie génique contre le cancer. Sa portée s'étend au traitement des maladies génétiques héréditaires, du cancer et des maladies infectieuses, présentant un immense potentiel pour des interventions médicales transformatrices. La méthodologie centrale de la thérapie génique consiste à exploiter un vecteur viral pour introduire un gène directement dans les cellules du patient (in vivo) ou indirectement en transduisant les cellules avant leur perfusion dans le patient (ex vivo). L'objectif est soit de reconstituer ou de modifier une variante génétique délétère, soit de désactiver les gènes défectueux, soit d'introduire de nouveaux gènes pour guérir et traiter les maladies causées par une altération génétique., ouvrant la voie à des résultats biothérapeutiques précis et ciblés.
L’avantage de cette médecine personnalisée est qu’elle assure la délivrance de «la bonne thérapie, à la bonne dose et au bon moment", en tenant compte des réponses individuelles aux médicaments et de leurs conditions génétiques. Contrairement aux médicaments traditionnels, qui nécessitent souvent une administration fréquente et se concentrent sur la gestion des symptômes et de la progression de la maladie, la thérapie génique vise à traiter le gène non fonctionnel et à fournir un bénéfice thérapeutique à long terme. avec potentiellement une seule dose en ciblant la cause sous-jacente de la maladie génétique.
Selon les types de cellules traitées, il existe deux types différents de thérapie génique :
Les défis de la thérapie génique
Reconnaître le potentiel des thérapies avancées présentes pour traiter un large éventail de maladies génétiques héréditaires, il existe un besoin urgent de répondre à la demande croissante de thérapies géniques. D’un point de vue biotechnologique, amener le gène thérapeutique à l’endroit exact, l’activer et éviter la réponse immunitaire constitue déjà un défi. Néanmoins, le processus de fabrication de ces thérapies génétiques est également confronté à des défis immédiats et à long terme et consiste à trouver comment rendre ces types de thérapies évolutives et moins contraignantes.sumLa rentabilité et la rentabilité restent un obstacle permanent qui reste encore à surmonter.
Bioréacteurs avancés
La production de vecteurs viraux fait appel à des processus complexes qui entraînent divers défis tout au long du cycle de vie du produit. En réponse à ces défis, TECNIC vous avez développé autoéquipement de bioprocédés automatique pour les deux upstream et downstream développant. Nous comprenons que, contrairement à la fabrication biotechnologique traditionnelle (comme les mAb et autres produits biologiques), la production et le traitement de ces thérapies nécessitent que le matériel cellulaire conserve des attributs de qualité critiques (CQA) tout au long du processus.
Par conséquent, si la clé de voûte de toute thérapie génique est le vecteur, les entreprises devraient garantir une production fiable de vecteurs pour sa fabrication. Pour cette raison, TECNIC Bioréacteurs eLAB, ePILOT et ePROD ⇀ conçu pour garantir des résultats de haute qualité et reproductibles pour surmonter les défis mentionnés précédemment. Nous offrons la meilleure solution de bioprocédés pour les thérapies géniques, car nos équipements sont méticuleusement conçus pour fournir un contrôle précis des paramètres environnementaux, optimisant les conditions cellulaires pour un rendement maximal tout en minimisant l'utilisation des ressources et du temps.
De plus, nos équipements sont conçus avec un autosystème de contrôle de l'unité automatique qui comprend des systèmes d'analyse de données, qui vous permet d'affiner les conditions de culture pour développer des performances de bioprocédé fluides afin d'augmenter votre bioprocédé de fabrication. De plus, TECNICL'évolutivité inhérente et l'adaptabilité de nos équipements garantissent une processus de mise à l’échelle réussi peut comprendre un atténuateur. autosystème de contrôle automatique et des systèmes d’aération et d’agitation appropriés. Que vous soyez engagé dans une recherche pionnière ou dans une production à l'échelle industrielle, permettez-nous de répondre à votre demande finale.
Filtration à flux tangentiel en thérapie génique
La plupart des bioprocédés de recherche et développement de thérapies cellulaires et géniques (CGT) se sont concentrés sur l’intensification de upstream processus. Alors que la R&D doit continuer à se concentrer sur l’amélioration de la densité cellulaire et d’autres besoins d’expansion cellulaire, le goulot d’étranglement de la fabrication penche inévitablement vers downstream traitement. Afin de répondre à ce besoin avec une spécificité élevée et un débit élevé, notre eLAB TFF ⇀, eLAB TFF SU ⇀, ePILOT TFF ⇀ et ePROD FFT ⇀ proposer une solution évolutive, autoaccouplés, entièrement contenus et adaptés aux activités de développement de processus. Que vous soyez engagé dans une recherche pionnière ou dans une production à l'échelle industrielle, permettez-nous de répondre à votre demande finale pour développer vos projets de thérapie cellulaire.
Pour garantir que les progrès dans upstream les traitements sont maximisés, TECNIC l'équipement garantit également une efficacité downstream développement de processus pour la réduction du volume, la récolte de virus et les multiples étapes de purification et d’échange de tampon. Dans le même temps, le automation de nos équipements concernantcipes minimise considérablement le besoin de réglages manuels, améliorant ainsi les performances de l'utilisateur et réduisant les coûts de main-d'œuvre. De plus, nous vous permettons d’obtenir une clairance élevée des protéines et une récupération élevée de cellules viables avec un impact minimal sur leur viabilité. Offrant des solutions de filtration fiables associées à des débits élevés et une rétention élevée des solutés, nos fonctionnalités avancées sont conçues pour une downstream traitement des vecteurs. De plus, notre avancé autoles systèmes automatiques offrent un expérience conviviale à différentes échelles opérationnelles, garantissant un résultat fluide et cohérent.
Histoires de réussite et applications
Compte tenu de la complexité du bioprocédé, il n’est pas surprenant que le coût notoirement élevé de ces biothérapies. At TECNIC, nous voulons aider nos clients à rendre la thérapie génique plus évolutive et donc plus accessible aux patients. Comme pour toute nouvelle technologie, le coût a diminué au fil du temps grâce à la meilleure innovation et, même si nous ne pouvons pas fournir de détails précis pour des raisons de confidentialité, il y a eu de nombreux cas où TECNICL'équipement de a considérablement amélioré la production de ces thérapies.
Par exemple, l'un de nos clients est une entreprise de biotechnologie qui étudier l'utilisation de CRISPR CAS 9 pour la thérapie par saut d'exon pour la dystrophie musculaire de Duchenne. En « sautant » certaines sections du code génétique de l’ADN grâce à la technologie Crisp Cas, ils peuvent atténuer la grave faiblesse musculaire liée à ce problème de santé particulier. Pour cette édition in vivo, ils utilisent des vecteurs viraux fabriqués avec notre entièrement autobioréacteur automatique, eLAB Advance et, grâce à sa configuration polyvalente, ils peuvent adapter la culture en fonction des besoins de chaque essai. Jusqu'à présent, notre bioréacteur leur a permis de développer avec une grande précision et de contrôler une large gamme d'essais différents, leur permettant d'affiner leurs conditions de culture grâce à un autounité de contrôle automatique avec un contrôle total sur les paramètres cruciaux pour leurs études.
Découvrez notre gamme complète d'équipements
Explorez la biotechnologie de pointe des thérapies cellulaires et géniques (CGT) de nouvelle génération avec TECNICl'équipement. Nos bioréacteurs sont conçus pour des applications diverses, garantissant efficacité et qualité. Découvrez notre gamme complète de solutions biotechnologiques, notamment des bioréacteurs, des systèmes de filtration à flux tangentiel, et bien plus encore. Visitez nos pages pour Bioréacteurs ⇀, Filtration à flux tangentiel ⇀et Contacter ⇀ Pour de plus amples information et demandes de renseignements.
