Ua hana ka lāʻau lapaʻau i kahi hana hou i mua me ka ʻae ʻia o CASGEVY (exagamglogene autotemcel) ma ʻEulopa, ka lāʻau lapaʻau mua i hoʻokumu ʻia ma ka ʻenehana hoʻoponopono gene CRISPR-Cas9. He hōʻailona koʻikoʻi kēia holomua i ka mālama ʻana i nā maʻi genetic e like me beta-thalassemia a me sickle cell anemia, nā maʻi hoʻoilina i hoʻopilikia nui i ka hana hemoglobin a ua liʻiliʻi nā koho therapeutic a hiki i kēia manawa.
He aha ka CASGEVY?
CASGEVY (exagamglogene autotemcel) He lāʻau lapaʻau ia i ʻae ʻia ma ʻEulopa no ka mālama ʻana i ka maʻi sickle cell anemia, kahi maʻi genetic e pili ana i ka hana hemoglobin i loko o ke kino. Hoʻopilikia kēia maʻi i nā hōʻailona koʻikoʻi a me nā pilikia olakino lōʻihi. Hāʻawi ʻo CASGEVY i kahi koho hou ma mua o nā lāʻau lapaʻau maʻamau e like me ke kahe koko a me nā lāʻau lapaʻau chelation.
Hana ʻia ka lāʻau lapaʻau ma ka unuhi ʻana i nā cell stem hematopoietic mai ka mea maʻi, a laila hoʻololi ʻia i ka genetically i loko o ka lab e hoʻoponopono ai i ka mutation kumu o ka maʻi. Hoʻokomo houʻia kēia mau pūnaewele i hoʻoponoponoʻia i loko o ka mea maʻi, me ka pahuhopu e hoʻohui a hoʻomaka e hana i nā pūnaewele koko olakino, e hāʻawi ana i kahi lāʻau lapaʻau no ka wā lōʻihi.
Pehea e hana ai ka ʻenehana CRISPR-Cas9?
Ua hoʻololi ka ʻenehana CRISPR-Cas9 i ka biotechnology me kona hiki ke hoʻoponopono pololei i ka genome. ʻO CRISPR, ʻo ia ka "Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats," he mea hana e hiki ai i nā ʻepekema ke ʻoki i ka DNA ma nā wahi kikoʻī a hoʻololi i nā kaʻina genetic. KĀKĀKAI, he enzyme, hana e like me nā ʻoki molekala e ʻoki ana i ka DNA, e ʻae ana i nā mea noiʻi e wehe, hoʻohui, a hoʻololi paha i nā ʻāpana o ka genome.
He mea koʻikoʻi kēia ʻōnaehana no nā lāʻau lapaʻau gene kahi he kumu ka pololei e hōʻoia i ka hoʻololi ʻana o ka genetic i nā hopena i makemake ʻole ʻia. I ka pōʻaiapili o ka gene therapy, hāʻawi ʻo CRISPR-Cas9 i kahi ala e mālama ai i nā maʻi genetic, ʻoiai ʻaʻole pono nā lāʻau lapaʻau āpau, e like me CASGEVY, e hoʻohana pono i kēia ʻenehana. ʻO ka hiki ke hoʻololi pololei i ka DNA i loko o nā cell ola e wehe i nā mea hiki ke mālama i nā ʻano maʻi genetic i manaʻo ʻia ʻaʻole hiki ke hoʻoponopono ʻia, e hoʻohiki ana i kahi au hou o ka lāʻau lapaʻau pilikino a me nā lāʻau lapaʻau i hoʻohālikelike ʻia i kēlā me kēia maʻi genetic profile.
Pehea ka hoʻokele ʻana o ka biotechnology i ka hana hou o ka gene therapy
Aia ʻo Gene therapy ma ka radar o ka poʻe noiʻi no nā makahiki he mau makahiki, akā me ka hiki ʻana mai o CRISPR-Cas9, ua ʻike ke kahua i ka wikiwiki ʻole. ʻAʻole ʻae kēia ʻenehana i ka mālama ʻana i nā hōʻailona akā ke kuhikuhi pū nei i ke kumu genetic o ka pilikia, e hoʻoponopono pololei i ka mutation e hoʻokumu ai i ka maʻi. Hōʻike ʻo CASGEVY i ka wā e hiki mai ana o ka lāʻau lapaʻau pilikino, kahi i hoʻolālā ʻia ai nā lāʻau lapaʻau no kēlā me kēia kanaka.
Eia kahi o ka ʻenehana a me nā mea hana i hoʻohana ʻia i ka ʻoihana biotechnology e hana koʻikoʻi. I ka hoʻopololei ʻana i ka cell stem, nā bioreactors kiʻekiʻe a me nā ʻōnaehana kānana, e like me nā mea i hāʻawi ʻia e TECNIC, mea nui. ʻO Bioreactors e ʻae i ka hoʻonui ʻia ʻana o ke kelepona ma lalo o nā kūlana i hoʻopaʻa ʻia, e hōʻoia ana i ka maʻemaʻe a me ka viability o nā cell i hoʻoponopono ʻia, ʻoiai Kānāwai Hoʻokahe Tangential (TFF) hōʻoia i ka hoʻokaʻawale kūpono a me ka hoʻomaʻemaʻe ʻana i nā huahana olaola e like me nā cell i hoʻololi ʻia.
Apono ʻia ma ʻEulopa a me ʻAmelika Hui Pū ʻIa
ʻO lāua ʻO ka European Medicines Agency (EMA) a me ka US Food and Drug Administration (FDA) ua ʻae ʻo CASGEVY no ka mālama ʻana i ka beta-thalassemia a me ka maʻi maʻi anemia. ʻO ka ʻae ʻana o ka FDA ma ʻAmelika Hui Pū ʻIa e hōʻike ana i ka maikaʻi o ka lāʻau lapaʻauinfoʻO ka manaʻo o ka hoʻoponopono gene me CRISPR-Cas9 he ala kūpono a palekana i ka mālama ʻana i nā maʻi genetic. Me ka hāʻawi ʻana o nā ʻāpana ʻelua i kā lākou ʻae, loaʻa ʻo CASGEVY i nā poʻe maʻi ma ʻEulopa a me US, e hōʻike ana i kahi hana koʻikoʻi i ka honua honua o CRISPR-based gene therapy.
Panina
ʻO ka ʻae ʻia o CASGEVY ma ʻEulopa kahi manawa koʻikoʻi i ka mōʻaukala o ka lāʻau lapaʻau a me ka biotechnology, e hāʻawi ana i ka manaolana hou i nā tausani o nā maʻi. ʻAʻole hoʻololi wale ka ʻenehana CRISPR-Cas9 i ka mālama ʻana i nā maʻi genetic akā wehe pū kekahi i ka puka i nā lāʻau lapaʻau e hiki mai ana e hiki ke hoʻololi i ke ʻano o nā kūlana i hiki ʻole ke hoʻōla.
Ke holomua nei ka biotechnology, a makemake nā ʻoihana TECNIC he kuleana koʻikoʻi i ke kākoʻo ʻana a me ka hoʻomaʻamaʻa ʻana i ka hoʻomohala ʻana i kēia mau mea hou ma o ka hoʻolako ʻana i nā lako holomua, mai nā bioreactors a i nā ʻōnaehana kānana. Me kēlā me kēia holomua hou, ke hoʻokokoke nei mākou i kahi au e lilo ai nā maʻi genetic i mea o ka wā i hala.
Nā nīnau i nīnau pinepineʻia (FAQ)
ʻO CASGEVY ka lāʻau lapaʻau mua i ʻae ʻia ma ʻEulopa e pili ana i ka ʻenehana CRISPR-Cas9, i hoʻohana ʻia no ka mālama ʻana i ka maʻi sickle cell a me beta-thalassemia.
ʻO CRISPR-Cas9 kahi mea hana hoʻoponopono gene e hiki ai i nā ʻepekema ke ʻoki a hoʻololi i ka DNA ma nā wahi kikoʻī, hoʻoponopono i nā hemahema genetic.
ʻO Cas9 kahi enzyme e hana like me ka 'molecular scissors', e ʻoki ana i ka DNA ma kahi kūpono e pono ai ka hoʻoponopono ʻana.
Hāʻawi ʻo CRISPR-Cas9 i ka pololei i ʻike ʻole ʻia i ka hoʻoponopono ʻana i ke ʻano, e ʻae ana i ka hoʻololi ʻana o ka DNA i hoʻololi ʻia e hana ʻoi aku ka maikaʻi a me ka liʻiliʻi o ka hewa.
ʻAe, ua ʻae ka FDA i ka US a me ka EMA ma ʻEulopa iā CASGEVY, e ʻae ana i kona hoʻohana ʻana ma nā wahi ʻelua.
Sources:
- Keʻena Lapaʻau ʻEulopa. (2023). ʻO ka lāʻau hoʻoponopono gene mua e mālama i ka beta-thalassemia a me ka maʻi maʻi sickle cell
- Kikowaena Media Science. (2023). Hāʻawi ka pane i ka EMA i ke kukui ʻōmaʻomaʻo i ka lāʻau hoʻoponopono gene CRISPR mua o EU
- CRISPR Therapeutics. (2023). Ua ʻae ke Komisina ʻEulopa i ka CRISPR-Cas9 gene-edited therapy
