A génterápia és a genetikai betegségek kezelésének fejlődése

Következő generációs sejt- és génterápiák (CGT-k) példátlan gyógyító értéket kínálnak azoknak a betegeknek, akiknek korlátozott terápiás lehetőségekkel kell szembenézniük bizonyos egészségügyi állapotokban. Ebben a kontextusban, génterápia kiemelkedik a biotechnológia egyik legígéretesebb eszközeként, amely megváltoztatja bizonyos genetikai betegségek kezelésének és potenciális gyógyításának módját. Az előrejelzések becsült globális Összetett éves növekedési ráta (CAGR) 39.42% 2022 és 2030 között, hangsúlyozva a gyorsuló ütemet és a hatalmas potenciált ezen az átalakuló területen.

A génterápia alapjai az vírusvektorok (például adenovírusok, lentivírusok és retrovírusok) vagy a liposzómák olyan genetikai anyag hatékony szállítórendszerei, amelyek stratégiailag megtervezhetők (például a Crispr Cas9 használatával), hogy módosított géneket vagy módosított RNS-molekulákat szállítsanak a páciens meghatározott sejtjeibe. Ennek a technológiának sokféle alkalmazási lehetősége van, például öröklött állapotok, örökletes genetikai betegségek és genetikai rendellenességek, rák, sőt egyes fertőző betegségek kezelésében is, mivel lehetővé válik egy káros génváltozat módosítása, rekonstrukciója vagy kikapcsolása. pontos utasításokkal látja el a sejteket bizonyos betegségek leküzdéséhez nélkülözhetetlen jótékony fehérjék előállításához. 

TECNIC skálázható technológia A portfólió ideális upstream termelési és utólagos downstream a szükséges vírusvektorok tisztítása. Lehetővé tesszük a víruskötegek teljes körű feldolgozását laboratóriumi, kísérleti és ipari méretekben, a kutatástól és laboratóriumtól a kísérleti és gyógyszeripari gyártásig.

Mi a génterápia?

A Food and Drug Administration szerint (FDA), a génterápia definíciója szerint „olyan termékek, amelyek hatásukat az átvitt genetikai anyag transzkripciójával és/vagy transzlációjával és/vagy a gazda genomjába történő integrációval közvetítik, és amelyeket nukleinsavként, vírusként vagy genetikailag módosított mikroorganizmusként adnak be”. Pontos természetéből adódóan ezt a biotechnológiát kifejezetten arra tervezték, hogy kijavítsa egy adott betegség genetikai okát.

Ez lett az egyik a regeneratív gyógyászat leggyorsabban fejlődő és legígéretesebb területei, változatos alkalmazásokkal, mint például a génterápiás rák. Alkalmazási köre kiterjed az örökletes genetikai rendellenességek, a rák és a fertőző betegségek kezelésére, hatalmas lehetőségeket mutatva be az átalakító orvosi beavatkozások terén. A génterápia központi módszere egy vírusvektor felhasználása körül forog, hogy egy gént közvetlenül a beteg sejtjeibe (in vivo) vigyenek be, vagy közvetve a sejtek transzdukálásával a betegbe való infúzió előtt (ex vivo). A cél egy káros génváltozat helyreállítása vagy módosítása, a hibás gének kikapcsolása, vagy új gének bevezetése a génváltozás okozta betegségek gyógyítására és kezelésére., megnyitva az utat a precíz és célzott bioterápiás eredmények felé.

Ennek a személyre szabott gyógyszernek az az előnye, hogy biztosítja a „a megfelelő terápia a megfelelő dózisban és időben", figyelembe véve a gyógyszeres kezelésre adott egyéni reakciókat és azok genetikai állapotát. A hagyományos gyógyszerekkel ellentétben, amelyek gyakran gyakori alkalmazást igényelnek, és a tünetek kezelésére és a betegség progressziójára összpontosítanak, a génterápia célja a nem működő gén kezelése, és hosszú távú kezelési előnyök biztosítása potenciálisan csak egy adaggal a genetikai betegség kiváltó okát célozva.

A kezelt sejtek típusától függően a génterápia két különböző típusa létezik:

Szomatikus terápia

Csíravonal terápia

Kihívások a terápiás génben

A lehetséges fejlett terápiák felismerése genetikailag öröklött betegségek sokféle kezelésére, sürgető szükség van a génterápiák iránti növekvő kereslet kezelésére. Biotechnológiai szempontból a terápiás gén pontos helyre juttatása, bekapcsolása és az immunválasz elkerülése már kihívást jelent. Mindazonáltal ezeknek a genetikai terápiáknak a gyártási folyamata azonnali és hosszú távú kihívásokkal is szembesül, és ki kell találni, hogyan lehet az ilyen típusú terápiákat méretezhetővé, kevésbé időigényessé tenni.sumA gazdaságosság és a költséghatékonyság még mindig fennálló akadály, amelyet még le kell győzni.

Skálázhatósági kihívások
Kritikus minőségi jellemzők
A génterápia költsége

Fejlett bioreaktorok

A vírusvektorok előállítása összetett folyamatokat alkalmaz, amelyek a termék életciklusa során különböző kihívásokat eredményeznek. Válaszul ezekre a kihívásokra, TECNIC kifejlesztett automatic bioprocesszor berendezés mindkettőhöz upstream és a downstream fejlesztés. Tisztában vagyunk vele, hogy a hagyományos biotechnológiai gyártástól eltérően (mint az mAb-k és más biológiai szerek), ezen terápiák előállítása és feldolgozása megköveteli, hogy a sejtanyag megőrizze a kritikus minőségi jellemzőket (CQA) a teljes folyamat során.

Ezért, ha minden génterápia kulcsfontosságú eleme a vektor, a vállalatoknak megbízható vektortermelést kell biztosítaniuk annak előállításához. Amiatt, abból az okból, TECNIC eLAB, ePILOT és ePROD bioreaktorok ⇀ faliórái úgy tervezték, hogy kiváló minőségű és reprodukálható eredményeket biztosítson hogy leküzdjük a korábban említett kihívásokat. A legjobb biofolyamat-megoldást kínáljuk a génterápiákhoz, mivel berendezéseinket aprólékosan úgy tervezték, hogy pontos szabályozást biztosítsanak a környezeti paraméterek felett, optimalizálva a sejtkörülményeket a maximális hozam érdekében, miközben minimalizálják az erőforrásokat és az időkihasználást. 

Továbbá berendezéseinket egy automatikus egységvezérlő rendszer, amely integrált adatelemző rendszerek, amely lehetővé teszi a tenyésztési feltételek finomhangolását a zökkenőmentes biofolyamat-teljesítmény kialakítása érdekében, hogy növelje a gyártási biofolyamatot. Ráadásul, TECNICberendezéseink skálázhatósága és alkalmazkodóképessége biztosítja a sikeres bővítési folyamat egy automatic szabályozási rendszer és megfelelő levegőztető és keverőrendszerek. Akár úttörő kutatásban vesz részt, akár ipari léptékű termelést hajt végre, tegye lehetővé számunkra, hogy kielégítsük végső igényeit. 

Fejlett bioreaktor megoldások ⇀

Tangenciális áramlási szűrés a génterápiában

A sejt- és génterápiák (CGT) kutatási és fejlesztési biofolyamatainak többsége fokozására összpontosítottak upstream folyamat. Míg a K+F-nek továbbra is a sejtsűrűség javítására és más sejtbővítési igényekre kell összpontosítania, a gyártási szűk keresztmetszet elkerülhetetlenül a felé hajlik. downstream feldolgozás. Annak érdekében, hogy ezt az igényt nagy specifikussággal és nagy áteresztőképességgel kielégítsük, a mi eLAB TFF ⇀, eLAB TFF SU ⇀, ePILOT TFF ⇀ és a ePROD TFF ⇀ méretezhető megoldást kínál, autopárosított, teljesen zárt és alkalmas a folyamatfejlesztési tevékenységekre. Akár úttörő kutatásban vesz részt, akár ipari léptékű termelést hajt végre, lehetővé teszi számunkra, hogy kielégítsük végső igényeit sejtterápiás projektjei fejlesztése érdekében.

Annak érdekében, hogy előrehaladjon upstream a feldolgozás maximalizálható, TECNIC berendezés is biztosítja a hatékony downstream folyamatfejlesztés térfogatcsökkentéshez, vírusgyűjtéshez és többszörös tisztítási és puffercsere lépésekhez. Ugyanakkor a autoberendezésünk recipes jelentősen minimalizálja a kézi beállítások szükségességét, javítva a felhasználói teljesítményt és csökkentve a munkaerőköltségeket. Ezenkívül lehetővé tesszük Önnek a magas fehérje-clearance-t és az életképes sejtek magas regenerációját, minimális hatással az életképességükre. Megbízható szűrési megoldásokat kínál, nagy áramlási sebességgel és magas oldottanyag-visszatartással párosulva, fejlett funkcióinkat az optimális megoldásra tervezték. downstream vektorok feldolgozása. Ezenkívül a haladóink automatic rendszerek szállítják a felhasználóbarát élmény a különböző működési skálákon, biztosítva a zökkenőmentes és következetes eredményt.

Sikertörténetek és alkalmazások

Tekintettel a biofolyamat összetettségére, nem meglepő, hogy ezeknek a bioterápiáknak a hírhedten drága költségei. At TECNIC, szeretnénk segíteni ügyfeleinknek abban, hogy a génterápiát skálázhatóbbá és ezáltal a betegek számára elérhetőbbé tegyék. Mint minden új technológia esetében, a költségek a legjobb innovációval idővel csökkentek, és bár a titoktartás miatt nem tudunk konkrét részleteket közölni, számos olyan eset volt, amikor TECNICberendezései jelentősen javították e terápiák előállítását.

Például az egyik ügyfelünk egy biotechnológiai cég, amely jelenleg a CRISPR CAS 9 alkalmazásának tanulmányozása Duchenne-izomdystrophia exonkihagyó terápiájában. A Crisp Cas technológiával „kihagyva” a DNS egyes genetikai kódrészleteit, csökkenthetik az adott egészségi állapot súlyos izomgyengeségét. Ehhez az In vivo szerkesztéshez a teljes mértékben a mi programunkkal gyártott vírusvektorokat használnak automatic bioreaktor, eLAB Advance, és sokoldalú konfigurációjának köszönhetően minden kísérlet igényeihez igazíthatják a kultúrát. Eddig a pontig bioreaktorunk képessé tette őket arra, hogy nagy pontossággal fejlesszenek és különféle kísérletek széles körét ellenőrizzék, lehetővé téve számukra, hogy finomhangolják tenyésztési körülményeiket egy automatikus vezérlőegység, amely teljes ellenőrzést biztosít a tanulmányaik döntő paraméterei felett.

Fedezze fel teljes berendezés-kínálatunkat

Fedezze fel a következő generációs sejt- és génterápiák (CGT) élvonalbeli biotechnológiáját TECNICfelszerelése. Bioreaktorainkat sokféle alkalmazásra tervezték, biztosítva a hatékonyságot és a minőséget. Fedezze fel biotechnológiai megoldásaink teljes skáláját, beleértve a bioreaktorokat, a tangenciális áramlású szűrőrendszereket és még sok mást. Látogassa meg oldalainkat Bioreaktorok ⇀Tangenciális áramlási szűrés ⇀és Kapcsolatfelvétel ⇀ továbbá infokérdésekkel.