Terapiya gene û pêşveçûnên di dermankirina nexweşiyên genetîkî de
Tedawiyên hucre û genê nifşê pêş (CGT) ji bo nexweşên ku di nav şert û mercên bijîjkî yên taybetî de bi vebijarkên dermankirinê yên tixûbdar re rû bi rû ne nirxek dermankirinê ya bêhempa pêşkêş dikin. Di vê çarçoveyê de, terapiya genan di nav biyoteknolojiyê de wekî yek ji wan ên herî hêvdar radiweste, ku çawa hin nexweşiyên genetîkî têne dermankirin û potansiyel têne derman kirin vediguhezîne. Pêşbîniyên gerdûnî yên texmînkirî destnîşan dikin Rêjeya Mezinbûna Salane ya Hevbeş (CAGR) ya 39.42% di navbera 2022 û 2030-an de, di nav vê qada veguherîner de leza bilez û potansiyela mezin destnîşan dike.
Bingehên Terapiya Genê ew in vektorên vîrus (wek adenovirus, lentivirus, û retroviruses) an lîposom pergalên radestkirina bi bandor ên materyalê genetîkî ne ku dikarin bi stratejîkî bêne sêwirandin (mînakî, Crispr Cas9 bikar bînin) da ku genên endezyarkirî an molekulên ARN-ê yên guhertî bigihînin hucreyên taybetî yên nexweş. Vê teknolojiyê cûrbecûr sepanên potansiyel hene, wek dermankirina şert û mercên mîrasî, nexweşiyên genetîkî yên îrsî û nexweşiyên genetîkî, kanserê û tewra hin nexweşiyên infeksiyonî, ji ber ku dikare bi vî rengî guhertoyek genê ya zirardar were guheztin, nûavakirin an jî qut bike. dabînkirina hucreyan bi rêwerzên rast ji bo hilberîna proteînên bikêr ên ku ji bo şerkirina hin nexweşiyên taybetî girîng in.
TECNIC teknolojiya scalable portfolio ji bo îdeal e upstream hilberîn û paşê downstream paqijkirina vektorên virusê hewce ne. Em destûr didin ku paşîn-bi-dawî pêvajoyek komikên vîrusê li laboratuar, pîlot û pîvanên pîşesaziyê, ji Lêkolîn û Laboratoriyê bigire heya Hilberîna Pîşesaziya Pîlot û Dermansaziyê.
Terapiya genê çi ye?
Li gorî Rêveberiya Xurek û Derman (FDA), terapiya genê wekî tê pênase kirin "Berhemên ku bandorên xwe bi transkrîpsîyon û/an wergerandina maddeya genetîkî ya veguhartî û/an bi entegrebûna di genoma mêvandar de navbeynkar dikin û wekî asîdên nukleî, vîrus, an mîkroorganîzmayên endezyariya genetîkî têne rêvebirin". Ji ber cewhera wan a rast, ev biyoteknolojî bi taybetî ji bo rastkirina sedema genetîkî ya bingehîn a nexweşiyek diyar hatî çêkirin.
Ew bûye yek ji qadên herî zû pêşkeftî û hêvîdar di dermanê nûjen de, bi serîlêdanên cihêreng ên wekî kansera terapiya genê. Qada wê berbi dermankirina nexweşiyên genetîkî yên mîras, penceşêrê û nexweşiyên enfeksiyonê ve diçe, ku potansiyelek mezin ji bo destwerdanên bijîjkî yên veguherîner nîşan dide. Metodolojiya navendî ya di tedawiya genê de li dor xebitandina vektorek vîrusê dizivire da ku genek rasterast di nav hucreyên nexweş de (in vivo) an nerasterast bi veguheztina hucreyan berî vegirtina wan di nav nexweş de (ex vivo) bike. Armanc ew e ku an guhertoyek genê ya zirardar ji nû ve saz bikin an biguhezînin, genên xelet qut bikin, an jî genên nû ji bo dermankirin û dermankirina nexweşiyên ku ji ber guheztina genê çêdibin destnîşan bikin., rê li ber encamên biyoterapî yên rast û armanckirî vedike.
Feydeya vê dermanê kesane ev e ku ew radestkirina "terapiya rast di doz û wextê rast de", bersivên kesane yên li ser derman û şert û mercên wan ên genetîkî li ber çavan digire. Berevajî dermanên kevneşopî, yên ku bi gelemperî hewceyê rêveberiya pir caran hewce dike û balê dikişîne ser birêvebirina nîşanan û pêşkeftina nexweşiyê, terapiya genê armanc dike ku genê nexebitî çareser bike û feydeyek dermankirinê ya demdirêj peyda bike. bi potansiyel tenê yek dozek bi armanckirina sedema bingehîn a nexweşiya genetîkî.
Li gorî celebên hucreyên ku têne derman kirin, du celeb terapiya genê hene:
Pirsgirêkên di genê terapiyê de
Naskirina dermanên pêşkeftî yên potansiyel ên heyî ji bo dermankirina cûrbecûr nexweşiyên mîrasî yên genetîkî, pêdivî ye ku pêdivî ye ku pêdivî ye ku ji bo tedawiyên genê zêde bibe. Ji perspektîfek biyoteknolojiyê, radestkirina genê dermankirinê li cîhê rast, veguheztina wê û dûrketina ji bersiva berevaniyê jixwe dijwariyek e. Digel vê yekê, pêvajoya çêkirina van dermanên genetîkî di heman demê de bi kêşeyên tavil û demdirêj re rû bi rû ye û tê fêm kirin ka meriv çawa meriv van celeb dermanan hûrgulî, kêm-dem-deman dike.sumlêçûn û lêçûn hîn jî astengiyek domdar e ku hîna nehatiye derbas kirin.
Bioreaktorên pêşketî
Hilberîna vektora vîrus pêvajoyên tevlihev bi kar tîne ku di seranserê çerxa jiyana hilberê de di encama kêşeyên cihêreng de derdikevin. Li hemberî van dijwariyan, TECNIC pêş autoAmûrên bioprocessê yên matîkî ji bo her duyan upstream û downstream pêşveçûnî. Em fam dikin ku, berevajî hilberîna biyoteknîkî ya kevneşopî (mîna mAbs û biyolojîkên din), hilberandin û hilberandina van dermanan hewce dike ku materyalê hucreyî di tevahiya pêvajoyê de taybetmendiyên kalîteya krîtîk (CQA) bigire.
Ji ber vê yekê, heke xala bingehîn a her terapiya genê vektor be, pêdivî ye ku pargîdan ji bo çêkirina wê hilberîna vektorê pêbawer ewle bikin. Ji ber wê sedemê, TECNIC Bioreaktorên eLAB, ePILOT û ePROD ⇀ in dîzaynkirin ji bo misogerkirina encamên-high quality û ji nû ve ji bo derbaskirina kêşeyên ku berê hatine behs kirin. Em ji bo tedawiyên genê çareseriya biyopêvajoya çêtirîn pêşkêşî dikin, ji ber ku alavên me bi hûrgulî hatine sêwirandin da ku kontrola rast li ser parametreyên hawîrdorê peyda bikin, şert û mercên hucreyî ji bo hilberîna herî zêde xweş bikin û di heman demê de çavkaniyan û karanîna demê kêm bikin.
Wekî din, alavên me bi ankek hatî çêkirin autopergala kontrola yekîneya matîkî ya ku tê de yekgirtî ye sîstemên analîtîk daneyan, ku dihêle hûn şert û mercên çandê xweş bikin da ku performansa biyopêvajoya nerm pêş bixin da ku hûn biyopêvajoya hilberîna xwe mezin bikin. Herweha, TECNICScalability xweyî û adaptebûna alavên me piştrast dike a pêvajoya bilindkirina serketî re autopergala kontrola matîk û pergalên hewayê û ajîtasyonê yên rast. Ma hûn di lêkolîna pêşeng an ajotina hilberîna pîvana pîşesaziyê de mijûl dibin, me bihêle ku em daxwaziya weya dawî bicîh bînin.
Parzûna Flow Tangential di terapiya genê de
Piraniya biyoprosesên lêkolîn û pêşkeftina dermanên hucre û genê (CGT) bal kişandine ser xurtkirina ya upstream doz. Dema ku R&D pêdivî ye ku balê bikişîne ser başkirina tîrêjiya hucreyê û hewcedariyên din ên berfirehkirina hucreyî, kêşeya hilberînê bê guman ber bi pêş ve diçe. downstream xebitandinî. Ji bo ku em vê hewcedariyê bi taybetmendîyek bilind û berbiha bilind çareser bikin, me eLAB TFF ⇀, eLAB TFF SU ⇀, ePILOT TFF ⇀ û ePROD TFF ⇀ çareseriyek ku dikare were pîvandin pêşkêş bikin, autohevgirtî, bi tevahî vegirtî û ji bo çalakiyên pêşveçûnê yên pêvajoyê. Ma hûn di lêkolîna pêşeng de mijûl dibin an jî ajotina hilberîna pîvana pîşesaziyê, me bihêle ku em daxwaziya weya dawî bi cih bînin da ku projeyên weya terapiya hucreyê pêşve bibin.
Ji bo ku pêş bikeve upstream pêvajoyê herî zêde têne kirin, TECNIC alavên jî bi bandor misoger dike downstream pêşveçûna pêvajoyê ji bo kêmkirina qebareyê, berhevkirina vîrusê û çend gavên paqijkirin û danûstendina tamponê. Di heman demê de, ya automatkirina alavên me recipes bi girîngî hewcedariya verastkirinên destan kêm dike, performansa bikarhêner zêde dike û lêçûnên kedê kêm dike. Wekî din, em ji we re dihêlin ku hûn xwedan paqijiya proteînek bilind û vegerandina bilind a hucreyên zindî bi kêmtirîn bandorek li ser zindîbûna wan bikin. Pêşkêşkirina çareseriyên parzûnê yên pêbawer ên digel rêjeyên herikîna bilind û ragirtina soleya bilind, taybetmendiyên me yên pêşkeftî ji bo çêtirîn têne çêkirin. downstream pêvajoya vektoran. Wekî din, pêşveçûna me autosîstemên matîk pêşkêş dikin a ezmûna bikarhêner-heval li seranserê pîvanên cûda yên xebitandinê, misogerkirina encamek bêkêmasî û hevgirtî.
Çîrok û serîlêdanên serketî
Ji ber tevliheviya biyopêvajoyê, ne ecêb e ku lêçûna berbiçav a van biyoterapiyan. At TECNIC, em dixwazin ji xerîdarên xwe re bibin alîkar ku tedawiya genê biqewimintir bikin û, ji ber vê yekê, ji nexweşan re bêtir bigihîjin. Mîna her teknolojiyek nû, lêçûn bi demê re bi nûbûniya çêtirîn daketiye, û dema ku em ji ber nepenîtiyê nekarin hûrguliyên taybetî peyda bikin, gelek bûyer hene ku TECNICAmûrên 's hilberîna van dermanan pir zêde kiriye.
Mînakî, yek ji xerîdarên me pargîdaniyek biyoteknîkî ye ku niha ye xwendina bikaranîna CRISPR CAS 9 ji bo tedawiya derbazkirina exon ji bo dîstrofiya masûlkeya Duchenne. Bi "derketina" hin beşên kodê genetîkî yên DNA-yê bi teknolojiya Crisp Cas re, ew dikarin qelsiya giran a masûlkeya vê rewşa tenduristiyê ya taybetî kêm bikin. Ji bo wê guhertoya In vivo, ew vektorên virusê yên ku bi tevahî me ve hatine çêkirin bikar tînin autobioreaktora matîk, eLAB Advance û, bi saya veavakirina wê ya pirreng, ew dikarin çandê li gorî hewcedariyên her ceribandinê biguncînin. Heya vê nuqteyê, bioreaktora me hêz daye wan ku bi rastiyek bilind pêşde bibin û hejmareke mezin ji ceribandinên cihêreng kontrol bikin, rê dide wan ku şert û mercên çanda xwe bi karanîna an autoyekîneya kontrolê ya matîk bi kontrola tam li ser parametreyên girîng ên ji bo lêkolînên wan.
Rêzeya meya tevahî ya alavên keşif bikin
Biyoteknolojiya pêşîn a dermanên hucre û gene (CGT) yên pêşîn bigerin. TECNICalavên. Bioreaktorên me ji bo sepanên cihêreng hatine sêwirandin, ku karîgerî û kalîteyê peyda dikin. Rêzeya meya tevahî ya çareseriyên biyoteknolojiyê, di nav de Bioreaktor, pergalên Parzûna Flow Tangential, û hêj bêtir kifş bikin. Serdana rûpelên me ji bo Bioreaktor ⇀, Parzûna Herikîna Tangential ⇀, û Têkilî ⇀ ji bo din information û lêpirsînan.
