Гендик терапия жана генетикалык ооруларды дарылоодогу жетишкендиктер

Кийинки муундагы клетка жана ген терапиясы (CGTs) белгилүү бир медициналык шарттарда чектелген терапиялык варианттарга туш болгон бейтаптар үчүн болуп көрбөгөндөй дарылык баалуулукту сунуштап жатышат. Бул контекстте, гендик терапия кээ бир генетикалык оорулардын кандайча дарыланарын жана айыктырылышын өзгөрткөн биотехнологиянын эң келечектүү бири катары өзгөчөлөнөт. Болжолдор болжолдуу глобалдык көрсөткүчтөрдү көрсөтөт Жылдык татаал өсүү темпи (CAGR) 39.42% 2022 жана 2030-жылдардын ортосунда, бул өзгөрүүчү домендин ичинде тездетилген темпти жана эбегейсиз потенциалды баса белгилейт.

Ген терапиясынын негиздери мына ушунда вирустук векторлор (мисалы, аденовирустар, лентивирустар жана ретровирустар) же липосомалар пациенттин белгилүү клеткаларына инженердик гендерди же модификацияланган РНК молекулаларын жеткирүү үчүн стратегиялык түрдө долбоорлонгон (мисалы, Crispr Cas9 колдонуу менен) генетикалык материалды жеткирүүнүн эффективдүү системалары. Бул технология тукум кууган шарттарды, тукум куума генетикалык ооруларды жана генетикалык бузулууларды, ракты жана ал тургай кээ бир жугуштуу ооруларды дарылоо сыяктуу потенциалдуу колдонмолордун кеңири спектрине ээ, анткени зыяндуу ген вариантын өзгөртүүгө, реконструкциялоого же өчүрүүгө болот, ошону менен кээ бир өзгөчө оорулар менен күрөшүү үчүн абдан маанилүү пайдалуу белокторду өндүрүү үчүн клеткаларды так көрсөтмөлөр менен камсыз кылуу. 

TECNIC масштабдуу технология портфолио идеалдуу ылайыктуу болуп саналат upstream өндүрүш жана арткы downstream зарыл болгон вирустук тараткычтарды тазалоо. Биз лабораторияда, пилоттук жана өнөр жайлык масштабда, изилдөө жана лабораториядан пилоттук жана фармацевтикалык өнөр жай өндүрүшүнө чейин вирус партияларын аягына чейин иштетүүгө уруксат беребиз.

Ген терапиясы деген эмне?

Тамак-аш жана дары-дармек башкармалыгынын маалыматы боюнча (кутунун), ген терапиясы катары аныкталат "өткөрүлгөн генетикалык материалды транскрипциялоо жана/же которуу жана/же хост геномуна интеграциялоо жолу менен өз таасирин ортого салган жана нуклеиндик кислоталар, вирустар же гендик инженерияланган микроорганизмдер катары башкарылуучу продуктулар". Алардын так табиятынан улам, бул биотехнология белгилүү бир оорунун түпкү генетикалык себебин оңдоо үчүн атайын иштелип чыккан.

бири болуп калды регенеративдик медицинадагы эң тез өнүгүп жаткан жана келечектүү тармактар, мисалы, ген терапиясы рак сыяктуу ар кандай колдонмолор менен. Анын масштабы тукум куучулук генетикалык ооруларды, ракты жана жугуштуу ооруларды дарылоого жайылтылат, бул трансформациялык медициналык кийлигишүүлөр үчүн зор потенциалды көрсөтөт. Ген терапиясынын борбордук методологиясы генди пациенттин клеткаларына (in vivo) түздөн-түз киргизүү үчүн вирустук векторду колдонуунун айланасында же кыйыр түрдө пациентке инфузиядан мурун клеткаларды трансдукциялоо аркылуу (ex vivo) айланат. Максаты - зыяндуу ген вариантын калыбына келтирүү же өзгөртүү, кемтик гендерди өчүрүү же гендин өзгөрүшүнө байланыштуу ооруларды айыктыруу жана дарылоо үчүн жаңы гендерди киргизүү., так жана максаттуу биотерапевтикалык натыйжаларга жол ачуу.

Бул жекелештирилген дары-дармектин артыкчылыгы, ал жеткирүүнү камсыз кылат "туура дозада жана убакытта туура терапия", Дары-дармектерге жеке жоопторду жана алардын генетикалык шарттарын эске алуу менен. Салттуу дарылардан айырмаланып, көп учурда тез-тез башкарууну талап кылган жана симптомдорду жана оорунун өрчүшүн башкарууга басым жасоо, ген терапиясы иштебеген генди чечүүгө жана узак мөөнөттүү дарылоонун пайдасын камсыз кылууга багытталган. генетикалык оорунун негизги себебин бутага алуу менен бир эле дозасы менен.

Дарыланган клеткалардын түрлөрүнө жараша ген терапиясынын эки түрдүү түрү бар:

Соматикалык терапия

Гермлин терапиясы

Терапия гениндеги кыйынчылыктар

Учурдагы потенциалдуу өнүккөн терапияларды таануу генетикалык тукум кууган ооруларды дарылоо үчүн, ген терапиясы үчүн өсүп жаткан суроо-талапты чечүү зарыл. Биотехнологиялык көз караштан алганда, терапевттик генди так жерге жеткирүү, аны күйгүзүү жана иммундук реакцияны болтурбоо азыртадан эле кыйынга турат. Ошого карабастан, бул генетикалык терапиянын өндүрүш процесси да дароо жана узак мөөнөттүү кыйынчылыктарга туш болуп, терапиянын бул түрлөрүн масштабдуу, азыраак убакытты кантип жасоону табууга болот.sumжана үнөмдүү болуу дагы эле уланып келе жаткан тоскоолдук болуп саналат.

Масштабдуулук көйгөйлөрү
Критикалык сапат атрибуттары
Гендик терапиянын баасы

Өркүндөтүлгөн биореакторлор

Вирустук вектор өндүрүшүндө комплекстүү процесстер колдонулат, натыйжада продукттун жашоо циклинде ар кандай кыйынчылыктар пайда болот. Бул чакырыктарга жооп кылып, TECNIC иштелип чыккан autoэкөөнө тең биопроцесстик жабдуулар upstream жана downstream өнүгүү. Биз салттуу биотехнологиялык өндүрүштөн (мАб жана башка биологиялык препараттар сыяктуу) айырмаланып, бул терапияларды өндүрүү жана кайра иштетүү уюлдук материал бүт процессте критикалык сапат атрибуттарын (CQAs) сактап турушун талап кылаарын түшүнөбүз.

Ошондуктан, эгерде ар бир ген терапиясынын негизи вектор болсо, компаниялар аны өндүрүү үчүн ишенимдүү вектордук өндүрүштү камсыз кылышы керек. Ошол себептен, TECNIC eLAB, ePILOT жана ePROD биореакторлору ⇀ болуп саналат жогорку сапаттагы жана кайталануучу натыйжаларды камсыз кылуу үчүн иштелип чыккан мурда айтылган кыйынчылыктарды жеңүү. Биз гендик терапиялар үчүн эң мыкты биопроцесстик чечимди сунуштайбыз, анткени биздин жабдуубуз экологиялык параметрлерди так көзөмөлдөөнү камсыз кылуу, ресурстарды жана убакытты пайдаланууну минималдаштыруу менен максималдуу түшүм алуу үчүн уюлдук шарттарды оптималдаштыруу үчүн кылдаттык менен иштелип чыккан. 

Мындан тышкары, биздин жабдуулар менен иштелип чыккан autoкомплекстүү бирдикти башкаруу системасы маалыматтарды аналитика системалары, бул сиздин өндүрүш биопроцессиңизди кеңейтүү үчүн бир калыпта биопроцесстин натыйжалуулугун иштеп чыгуу үчүн маданият шарттарын жакшылап тууралоого мүмкүндүк берет. Мындан тышкары, TECNICбиздин жабдуулардын мүнөздүү масштабдуулугу жана ыңгайлашуусу камсыз кылат ийгиликтүү масштабдуу процесс менен autoбашкаруунун матический системасы жана туура аэрация жана агитация системалары. Сиз пионердик изилдөө менен алектенип жатасызбы же өнөр жайлык масштабдагы өндүрүштү айдап жатасызбы, бизге акыркы суроо-талапты канааттандырууга мүмкүнчүлүк берет. 

Өркүндөтүлгөн биореактордук чечимдер ⇀

Ген терапиясында тангенциалдык агым чыпкалоо

Клетка жана ген терапиясынын изилдөө жана өнүктүрүү биопроцесстеринин көпчүлүгү (CGTs) интенсивдешти-рууге басым жасашты upstream тартиби. R&D клетканын тыгыздыгын жана башка уюлдук кеңейүү муктаждыктарын жакшыртууга көңүл бурууну уланта бериши керек, бирок өндүрүш тардыгы сөзсүз түрдө downstream иштетүү. Бул муктаждыкты жогорку спецификалык жана жогорку ендурумдуулук менен чечуу учун биздин eLAB TFF ⇀, eLAB TFF SU ⇀, ePILOT TFF ⇀ жана ePROD TFF ⇀ масштабдуу чечимди сунуштоо, autoбириктирилген, толугу менен камтылган жана иштеп чыгуу иш-чараларына ылайыктуу. Сиз пионердик изилдөө менен алектенип жатасызбы же өнөр жайлык масштабдагы өндүрүштү айдап жатасызбы, клетка терапияңыздын долбоорлорун иштеп чыгуу үчүн акыркы суроо-талапты канааттандырууга мүмкүнчүлүк берет.

жылыштарын камсыз кылуу үчүн upstream кайра иштетүү максималдуу, TECNIC жабдуулар да натыйжалуулугун камсыз кылат downstream жараянын өнүктүрүү көлөмүн азайтуу, вирусту жыйноо жана бир нече тазалоо жана буфер алмашуу кадамдары үчүн. Ошол эле учурда, autoбиздин жабдууларды реcipes кол менен оңдоолордун зарылдыгын кыйла азайтат, колдонуучунун натыйжалуулугун жогорулатат жана эмгек чыгымдарын азайтат. Мындан тышкары, биз сизге протеиндин жогорку клиренсин жана алардын жашоо жөндөмдүүлүгүнө минималдуу таасир тийгизген жашоого жөндөмдүү клеткалардын жогорку калыбына келишин камсыздайбыз. Ишенимдүү фильтрациялоочу чечимдерди жана жогорку агымдын ылдамдыгын жана эритүүчү заттардын жогорку кармалышын сунуштап, биздин өркүндөтүлгөн функцияларыбыз оптималдуу үчүн иштелип чыккан. downstream векторлорду иштетүү. Мындан тышкары, биздин өнүккөн autoматикалык системалар жеткирет а ар кандай операциялык масштабда колдонуучуга ыңгайлуу тажрыйба, үзгүлтүксүз жана ырааттуу натыйжаны камсыз кылуу.

Ийгилик окуялары жана колдонмолор

Биопроцесстин татаалдыгын эске алганда, бул биотерапиялардын кымбат баалуулугу таң калыштуу эмес. At TECNIC, биз кардарларыбызга ген терапиясын масштабдуураак кылып, демек, бейтаптар үчүн жеткиликтүү кылууга жардам бергибиз келет. Ар кандай жаңы технологиядагыдай эле, убакыттын өтүшү менен баасы эң мыкты инновациялар менен төмөндөдү жана биз купуялуулуктан улам конкреттүү маалыматтарды бере албасак да, көптөгөн учурлар болгон. TECNICнын жабдуулары бул терапияларды чыгарууну бир кыйла жогорулатты.

Мисалы, биздин кардарлардын бири азыркы учурда биотехнологиялык компания болуп саналат CRISPR CAS 9ду Duchenne булчуң дистрофиясы үчүн экзондук секирүү терапиясы үчүн колдонууну изилдөө. Crisp Cas технологиясы менен ДНКнын кээ бир генетикалык код бөлүктөрүн "өткөрүп жиберүү" менен, алар ден-соолуктун ушул өзгөчө абалынын оор булчуң алсыздыгын азайта алышат. Ошол In vivo түзөтүү үчүн алар толугу менен биз менен өндүрүлгөн вирустук векторлорду колдонушат automatic биореактору, eLAB Advance жана анын ар тараптуу конфигурациясынын аркасында алар маданиятты ар бир сыноонун муктаждыктарына ылайыкташтыра алышат. Ушул учурга чейин биздин биореактор аларга жогорку тактык менен иштеп чыгууга жана ар кандай сыноолордун кеңири спектрин көзөмөлдөөгө мүмкүнчүлүк берип, аларга өздөрүнүн маданий шарттарын тактоо мүмкүнчүлүгүн берди. autoалардын изилдөө үчүн чечүүчү параметрлерин толук контролдоо менен matic башкаруу бирдиги.

Биздин жабдуулардын толук спектрин изилдеңиз

Кийинки муундагы клеткалардын жана ген терапияларынын (CGTs) алдыңкы биотекнологиясын изилдеңиз. TECNICнын жабдуулары. Биздин биореакторлор натыйжалуулугун жана сапатын камсыз кылуу, ар түрдүү колдонмолор үчүн иштелип чыккан. Биздин биотехнологиялык чечимдердин толук спектрин, анын ичинде биореакторлорду, тангенциалдык агым чыпкалоо системаларын жана башкалар менен таанышыңыз. үчүн биздин баракчаларга баш багыңыз Биореакторлор ⇀Тангенциалдык агым чыпкалоо ⇀, жана Байланыш ⇀ андан ары infoмаалымат жана суроо-талаптар.