Medicina žengė naują žingsnį į priekį, Europoje patvirtinusi CASGEVY (exagamglogene autotemcel) – pirmąją genų terapiją, pagrįstą CRISPR-Cas9 genų redagavimo technologija. Šis proveržis žymi reikšmingą etapą gydant genetines ligas, tokias kaip beta talasemija ir pjautuvinių ląstelių anemija, paveldimus sutrikimus, kurie labai veikia hemoglobino gamybą ir iki šiol turėjo ribotas gydymo galimybes.
Kas yra CASGEVY?
CASGEVY (exagamglogene autotemcel) yra Europoje patvirtinta genų terapija, skirta gydyti pjautuvinių ląstelių anemiją – genetinę ligą, paveikiančią hemoglobino gamybą organizme. Ši būklė sukelia sunkių simptomų ir ilgalaikių sveikatos komplikacijų. CASGEVY siūlo novatorišką galimybę, be tradicinių gydymo būdų, tokių kaip kraujo perpylimas ir chelatinė terapija.
Terapija veikia iš paciento išskiriant kraujodaros kamienines ląsteles, kurios vėliau genetiškai modifikuojamos laboratorijoje, kad būtų ištaisyta ligą sukelianti mutacija. Šios redaguotos ląstelės vėl įvedamos į pacientą, siekiant integruoti ir pradėti gaminti sveikas kraujo ląsteles, kurios gali pasiūlyti ilgalaikį ir gydomąjį gydymą.
Kaip veikia CRISPR-Cas9 technologija?
CRISPR-Cas9 technologija sukėlė revoliuciją biotechnologijoje, nes ji gali tiksliai ir efektyviai redaguoti genomą. CRISPR, kuris reiškia „Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats“, yra įrankis, leidžiantis mokslininkams iškirpti DNR tam tikrose vietose ir keisti genetines sekas. „Cas9“, fermentas, veikia kaip molekulinės žirklės, pjaunančios DNR, todėl mokslininkai gali pašalinti, pridėti arba pakeisti genomo dalis.
Ši sistema yra labai svarbi genų terapijai, kur tikslumas yra esminis dalykas užtikrinti, kad genetiniai pokyčiai nesukeltų nepageidaujamų padarinių. Genų terapijos kontekste CRISPR-Cas9 siūlo genetinių ligų gydymo būdą, nors ne visi gydymo būdai, tokie kaip CASGEVY, būtinai naudoja šią technologiją. Galimybė tiesiogiai modifikuoti DNR gyvose ląstelėse atveria galimybes gydyti įvairius genetinius sutrikimus, kurie anksčiau buvo laikomi nepagydomais, ir žada naują individualizuotos medicinos ir gydymo, pritaikyto kiekvieno paciento genetiniam profiliui, erą.
Kaip biotechnologijos skatina genų terapijos naujoves
Genų terapija buvo tyrinėtojų radaras dešimtmečius, tačiau atsiradus CRISPR-Cas9, ši sritis patyrė precedento neturintį pagreitį. Šis metodas leidžia ne tik gydyti simptomus, bet ir nukreipti į genetinę problemos šaknį, tiesiogiai koreguojant ligą sukeliančią mutaciją. CASGEVY reprezentuoja individualizuotos medicinos ateitį, kur gydymas yra specialiai sukurtas kiekvienam asmeniui.
Čia lemiamą vaidmenį atlieka biotechnologijų pramonėje naudojamos technologijos ir įranga. Manipuliuojant kamieninėmis ląstelėmis, pažangūs bioreaktoriai ir filtravimo sistemos, pvz., pateiktos TECNIC, yra būtini. Bioreaktoriai leisti ląstelėms plėstis kontroliuojamomis sąlygomis, užtikrinant redaguotų ląstelių grynumą ir gyvybingumą Tangentinis srauto filtras (TFF) užtikrina tinkamą biologinių produktų, tokių kaip modifikuotos ląstelės, atskyrimą ir gryninimą.
Patvirtinimas Europoje ir JAV
Abu Europos vaistų agentūra (EMA) ir JAV maisto ir vaistų administracija (FDA) patvirtino CASGEVY beta talasemijai ir pjautuvinei anemijai gydyti. FDA patvirtinimas Jungtinėse Valstijose pabrėžia terapijos veiksmingumą ir veiksmingumąinfoidėją, kad genų redagavimas naudojant CRISPR-Cas9 yra perspektyvus ir saugus būdas gydyti genetines ligas. Abiem regionams pritarus, CASGEVY dabar yra prieinama pacientams Europoje ir JAV, o tai yra reikšmingas žingsnis CRISPR pagrįstos genų terapijos globalizacijos link.
Išvada
CASGEVY patvirtinimas Europoje žymi esminį momentą medicinos ir biotechnologijų istorijoje, suteikiantį naujų vilčių tūkstančiams pacientų. CRISPR-Cas9 technologija ne tik keičia genetinių ligų gydymą, bet ir atveria duris būsimiems gydymo metodams, kurie gali pakeisti anksčiau nepagydomų būklių eigą.
Biotechnologijos sparčiai tobulėja, o įmonės mėgsta TECNIC vaidina lemiamą vaidmenį remiant ir palengvinant šių naujovių vystymą, teikdamos pažangią įrangą – nuo bioreaktorių iki filtravimo sistemų. Su kiekvienu nauju progresu artėjame prie eros, kai genetinės ligos tampa praeitimi.
Dažniausiai užduodami klausimai (DUK)
CASGEVY yra pirmoji Europoje patvirtinta genų terapija, pagrįsta CRISPR-Cas9 technologija, naudojama pjautuvo pavidalo ląstelių ligai ir beta talasemijai gydyti.
CRISPR-Cas9 yra genų redagavimo įrankis, leidžiantis mokslininkams iškirpti ir modifikuoti DNR tam tikrose vietose, taisant genetinius defektus.
Cas9 yra fermentas, veikiantis kaip „molekulinės žirklės“, pjaunantis DNR tiksliai toje vietoje, kur reikalinga genų korekcija.
CRISPR-Cas9 siūlo precedento neturintį tikslumą redaguojant genus, todėl tikslinius DNR pakeitimus galima atlikti efektyviau ir su mažesne klaidų rizika.
Taip, ir FDA JAV, ir EMA Europoje patvirtino CASGEVY, leidžiantį jį naudoti abiejuose regionuose.
Šaltiniai:
- Europos vaistų agentūra. (2023). Pirmoji genų redagavimo terapija, skirta gydyti beta talasemiją ir sunkią pjautuvinių ląstelių ligą
- Mokslo žiniasklaidos centras. (2023). Reakcija į EMA duoda žalią šviesą pirmajam ES CRISPR genų redagavimo vaistui
- CRISPR terapija. (2023). Europos Komisija patvirtino pirmąją CRISPR-Cas9 genų modifikuotą terapiją
