Genų terapija ir genetinių ligų gydymo pažanga
Naujos kartos ląstelių ir genų terapija (CGT) siūlo precedento neturinčią gydomąją vertę pacientams, kuriems yra ribotos gydymo galimybės esant tam tikroms sveikatos sąlygoms. Šiame kontekste, genų terapija išsiskiria kaip viena iš perspektyviausių biotechnologijų srityje, keičianti tam tikrų genetinių ligų gydymo ir galimo gydymo būdus. Prognozės rodo apytikslį visuotinį Sudėtinis metinis augimo rodiklis (CAGR) 39.42 % 2022–2030 m., pabrėžiant spartėjantį tempą ir didžiulį potencialą šioje permainingoje srityje.
Genų terapijos pagrindai yra tokie virusiniai vektoriai (pvz., adenovirusai, lentivirusai ir retrovirusai) arba liposomos yra veiksmingos genetinės medžiagos tiekimo sistemos, kurios gali būti strategiškai suprojektuotos (pavyzdžiui, naudojant Crispr Cas9), kad būtų pristatyti inžineriniai genai arba modifikuotos RNR molekulės į konkrečias paciento ląsteles. Ši technologija gali būti pritaikyta labai įvairiai, pavyzdžiui, gydant paveldimas ligas, paveldimas genetines ligas ir genetinius sutrikimus, vėžį ir net kai kurias infekcines ligas, nes gali būti įmanoma modifikuoti, rekonstruoti ar išjungti žalingą geno variantą. ląstelėms pateikiamos tikslios instrukcijos, kaip gaminti naudingus baltymus, būtinus kovojant su tam tikromis ligomis.
TECNIC keičiamo dydžio technologija portfelis idealiai tinka upstream gamybos ir užpakalinės downstream reikalingas virusinių vektorių išgryninimas. Leidžiame visiškai apdoroti virusų partijas laboratorijoje, bandomuoju ir pramoniniu mastu, nuo tyrimų ir laboratorijos iki bandomosios ir farmacijos pramoninės gamybos.
Kas yra genų terapija?
Pasak Maisto ir vaistų administracijos (JAV maisto ir vaistų administracija), genų terapija apibrėžiama kaip „produktai, kurie tarpininkauja perkeltos genetinės medžiagos transkripcijos ir (arba) vertimo būdu ir (arba) integruodamiesi į šeimininko genomą ir kurie yra skiriami kaip nukleorūgštys, virusai arba genetiškai modifikuoti mikroorganizmai“. Dėl savo tikslios prigimties ši biotechnologija yra specialiai sukurta tam, kad ištaisytų pagrindinę genetinę konkrečios ligos priežastį.
Jis tapo vienu iš sparčiausiai besivystančios ir perspektyviausios regeneracinės medicinos sritys, su įvairiomis programomis, tokiomis kaip genų terapijos vėžys. Jo taikymo sritis apima paveldimų genetinių sutrikimų, vėžio ir infekcinių ligų gydymą, o tai rodo didžiulį transformuojančių medicininių intervencijų potencialą. Pagrindinė genų terapijos metodika yra susijusi su virusinio vektoriaus panaudojimu, siekiant įvesti geną tiesiai į paciento ląsteles (in vivo) arba netiesiogiai transdukuojant ląsteles prieš jų infuziją į pacientą (ex vivo). Tikslas yra atkurti arba modifikuoti žalingą geno variantą, išjungti sugedusius genus arba įvesti naujus genus, skirtus išgydyti ir gydyti ligas, kurias sukelia genų pakitimai., atveriantis kelią tiksliems ir tiksliniams bioterapijos rezultatams.
Šio personalizuoto vaisto pranašumas yra tas, kad jis užtikrina „tinkama terapija tinkama doze ir laiku", atsižvelgiant į individualų atsaką į vaistus ir jų genetines sąlygas. Skirtingai nuo tradicinių vaistų, kuriuos dažnai reikia vartoti dažnai ir sutelkti dėmesį į simptomų ir ligos progresavimo valdymą, genų terapija siekiama pašalinti neveikiantį geną ir suteikti ilgalaikę gydymo naudą. galima tik viena doze, nukreipiant į pagrindinę genetinės ligos priežastį.
Priklausomai nuo gydomų ląstelių tipų, yra du skirtingi genų terapijos tipai:
Iššūkiai terapijos genuose
Galimos pažangios terapijos pripažinimas gydyti įvairias genetiškai paveldimas ligas, yra neatidėliotinas poreikis spręsti didėjančią genų terapijos paklausą. Žvelgiant iš biotechnologijų perspektyvos, terapinio geno pristatymas į tikslią vietą, jo įjungimas ir imuninio atsako išvengimas jau yra iššūkis. Nepaisant to, šių genetinių terapijų gamybos procesas taip pat susiduria su neatidėliotinais ir ilgalaikiais iššūkiais ir išsiaiškinti, kaip padaryti, kad šios terapijos rūšys būtų keičiamos ir sutrumpėtų.sumNaudojimas ir ekonomiškumas vis dar yra nuolatinė kliūtis, kurią dar reikia įveikti.
Pažangūs bioreaktoriai
Virusinių vektorių gamyboje naudojami sudėtingi procesai, dėl kurių per visą produkto gyvavimo ciklą kyla įvairių iššūkių. Reaguodamas į šiuos iššūkius, TECNIC abiems sukūrė automatinę bioprocesų įrangą upstream ir downstream plėtra. Suprantame, kad, skirtingai nuo tradicinės biotechnologijų gamybos (pvz., mAb ir kitų biologinių medžiagų), šių terapijų gamybai ir apdorojimui reikia, kad ląstelinė medžiaga išlaikytų kritinius kokybės požymius (CQA) viso proceso metu.
Todėl, jei kiekvienos genų terapijos pagrindas yra vektorius, įmonės turėtų užtikrinti patikimą vektorių gamybą jo gamybai. Dėl šios priežasties, TECNIC eLAB, ePILOT ir ePROD bioreaktoriai ⇀ yra sukurta siekiant užtikrinti aukštos kokybės ir atkuriamus rezultatus įveikti anksčiau minėtus iššūkius. Mes siūlome geriausią genų terapijos bioprocesų sprendimą, nes mūsų įranga yra kruopščiai suprojektuota taip, kad būtų galima tiksliai kontroliuoti aplinkos parametrus, optimizuoti ląstelių sąlygas, kad būtų pasiektas didžiausias derlius, kartu sumažinant išteklių ir laiko panaudojimą.
Be to, mūsų įranga sukurta su automatine bloko valdymo sistema, kuri apima integruotą duomenų analizės sistemos, kuri leidžia tiksliai sureguliuoti auginimo sąlygas, kad būtų sukurtas sklandus bioproceso veikimas, kad būtų padidintas gamybos biologinis procesas. Be to, TECNICbūdingas mūsų įrangos mastelio keitimas ir pritaikomumas užtikrina a sėkmingas masto didinimo procesas su automatine valdymo sistema ir tinkamomis aeravimo bei maišymo sistemomis. Nesvarbu, ar užsiimate novatoriškais tyrimais, ar vadovaujate pramoninio masto gamyba, leiskite mums patenkinti jūsų galutinį poreikį.
Tangentinio srauto filtravimas genų terapijoje
Dauguma ląstelių ir genų terapijos (CGT) tyrimų ir plėtros bioprocesų sutelkė dėmesį į intensyvinimą upstream procesas. Nors moksliniai tyrimai ir plėtra ir toliau turėtų būti sutelktas į ląstelių tankio didinimą ir kitus ląstelių plėtros poreikius, gamybos kliūtis neišvengiamai linksta. downstream apdorojimas. Siekdami patenkinti šį poreikį itin specifiškai ir dideliu pralaidumu, mūsų eLAB TFF ⇀, eLAB TFF SU ⇀, ePILOT TFF ⇀ ir ePROD TFF ⇀ pasiūlyti sprendimą, kuris gali būti padidintas, automatizuotas, visiškai apribotas ir pritaikytas procesų kūrimo veiklai. Nesvarbu, ar užsiimate novatoriškais tyrimais, ar vadovaujate pramoninio masto gamyba, leiskite mums patenkinti jūsų galutinį poreikį plėtoti jūsų ląstelių terapijos projektus.
Siekiant užtikrinti, kad būtų pasiekta pažanga upstream apdorojimas yra maksimalus, TECNIC įranga taip pat užtikrina efektyvumą downstream proceso vystymas tūrio mažinimui, virusų surinkimui ir daugeliui gryninimo bei buferio keitimo etapų. Tuo pačiu metu mūsų įrangos receptūros automatizavimas žymiai sumažina rankinio reguliavimo poreikį, pagerina vartotojo našumą ir sumažina darbo sąnaudas. Be to, mes leidžiame jums turėti didelį baltymų klirensą ir didelį gyvybingų ląstelių atsigavimą su minimaliu poveikiu jų gyvybingumui. Siūlydami patikimus filtravimo sprendimus kartu su dideliu srautu ir dideliu tirpių medžiagų sulaikymu, mūsų pažangios funkcijos sukurtos taip, kad būtų optimalus. downstream vektorių apdorojimas. Be to, mūsų pažangios automatinės sistemos užtikrina a patogi patirtis įvairiose veiklos skalėse, užtikrinant sklandų ir nuoseklų rezultatą.
Sėkmės istorijos ir programos
Atsižvelgiant į bioproceso sudėtingumą, nenuostabu, kad žinoma brangi šių bioterapijų kaina. At TECNIC, norime padėti savo klientams padaryti genų terapiją labiau keičiamą ir todėl prieinamesnę pacientams. Kaip ir bet kurios naujos technologijos atveju, laikui bėgant, įdiegus geriausias naujoves, kaina sumažėjo ir, nors negalime pateikti konkrečios informacijos dėl konfidencialumo, buvo daug atvejų, kai TECNICĮmonės įranga žymiai pagerino šių terapijų gamybą.
Pavyzdžiui, vienas iš mūsų klientų yra biotechnologijų įmonė, kuri šiuo metu yra tiria CRISPR CAS 9 naudojimą egzonų praleidimo terapijai esant Diušeno raumenų distrofijai. „Praleidžiant“ kai kurias DNR genetinio kodo dalis naudojant „Crisp Cas“ technologiją, jie gali sumažinti stiprų raumenų silpnumą, susijusį su šia sveikatos būkle. In vivo redagavimui jie naudoja virusinius vektorius, pagamintus naudojant mūsų visiškai automatinį bioreaktorių „eLAB Advance“, ir dėl universalios konfigūracijos gali pritaikyti kultūrą pagal kiekvieno bandymo poreikius. Iki šiol mūsų bioreaktorius įgalino juos kurti labai tiksliai ir kontroliuoti daugybę skirtingų bandymų, leidžiančių tiksliai sureguliuoti auginimo sąlygas naudojant automatinį valdymo bloką, visiškai kontroliuojantį svarbiausius tyrimų parametrus.
Išbandykite visą mūsų įrangos asortimentą
Ištirkite naujos kartos ląstelių ir genų terapijos (CGT) biotechnologiją naudodami TECNICįranga. Mūsų bioreaktoriai yra skirti įvairioms reikmėms, užtikrinant efektyvumą ir kokybę. Atraskite visą mūsų biotechnologinių sprendimų asortimentą, įskaitant bioreaktorius, tangentinio srauto filtravimo sistemas ir kt. Apsilankykite mūsų puslapiuose Bioreaktoriai ⇀, Tangentinio srauto filtravimas ⇀ir Susisiekite ⇀ Toliau infoužklausas.
