Генска терапија и напредок во лекувањето на генетските болести
Терапии со клетки и гени од следната генерација (CGT) нудат невидена лековита вредност за пациентите кои се соочуваат со ограничени терапевтски опции во рамките на специфични медицински состојби. Во овој контекст, генска терапија се издвојува како еден од најперспективните во биотехнологијата, трансформирајќи го начинот на кој одредени генетски болести се третираат и потенцијално лечат. Проекциите укажуваат на проценета глобална Сложена годишна стапка на раст (CAGR) од 39.42% помеѓу 2022 и 2030 година, нагласувајќи го забрзаното темпо и огромниот потенцијал во овој трансформативен домен.
Основите на генската терапија се тоа вирусни вектори (како што се аденовирусите, лентивирусите и ретровирусите) или липозомите се ефективни системи за испорака на генетски материјал кои можат да бидат стратешки дизајнирани (на пример, користејќи Crispr Cas9) за да доставуваат инженерски гени или модифицирани РНК молекули до одредени клетки на пациентот. Оваа технологија има широк опсег на потенцијални примени, како што се третман на наследни состојби, наследни генетски болести и генетски нарушувања, рак, па дури и некои заразни болести, бидејќи може да се модифицира, реконструира или исклучи штетна генска варијанта, со што опремување на клетките со прецизни упатства за производство на корисни протеини клучни за борба против некои специфични болести.
TECNIC скалабилна технологија портфолиото е идеално прилагодено за upstream производство и задни downstream прочистување на потребните вирусни вектори. Дозволуваме обработка од крај до крај на серии на вируси во лабораториски, пилотски и индустриски размери, од Истражување и лабораторија до пилот и фармацевтско индустриско производство.
Што е генска терапија?
Според Управата за храна и лекови (ФДУ), генската терапија се дефинира како „производи кои ги посредуваат нивните ефекти со транскрипција и/или превод на пренесен генетски материјал и/или со интегрирање во геномот на домаќинот и кои се администрираат како нуклеински киселини, вируси или генетски инженерски микроорганизми“. Поради нивната прецизна природа, оваа биотехнологија е специјално дизајнирана да ја коригира основната генетска причина за одредена болест.
Таа стана една од најбрзо се развиваат и перспективни области во регенеративната медицина, со различни апликации како што е генската терапија за рак. Неговиот опсег се протега на третман на наследни генетски нарушувања, рак и заразни болести, покажувајќи огромен потенцијал за трансформативни медицински интервенции. Централната методологија во генската терапија се врти околу искористување на вирусен вектор за воведување на ген директно во клетките на пациентот (in vivo) или индиректно со трансдукција на клетките пред нивната инфузија во пациентот (ex vivo). Целта е или да се реконституира или модифицира штетна генска варијанта, да се исклучат неисправните гени или да се воведат нови гени за лекување и лекување на болести предизвикани од промена на гените, отворајќи го патот за прецизни и насочени биотерапевтски резултати.
Предноста на овој персонализиран лек е што обезбедува испорака на „вистинската терапија во вистинската доза и време", земајќи ги предвид индивидуалните одговори на лековите и нивните генетски состојби. За разлика од традиционалните лекови, кои често бараат честа администрација и фокусирање на управувањето со симптомите и прогресијата на болеста, генската терапија има за цел да го реши нефункционалниот ген и да обезбеди долгорочна корист од лекувањето. со потенцијално само една доза со таргетирање на основната причина за генетската болест.
Во зависност од типовите на клетки кои се третираат, постојат два различни типа на генска терапија:
Предизвици во генот за терапија
Препознавање на потенцијалните напредни терапии кои се присутни за лекување на различни генетски наследни болести, постои итна потреба да се одговори на зголемената побарувачка за генски терапии. Од биотехнолошка перспектива, доставувањето на терапевтскиот ген до точната локација, неговото вклучување и избегнувањето на имунолошкиот одговор е веќе предизвик. Сепак, процесот на производство на овие генетски терапии, исто така, се соочува со непосредни и долгорочни предизвици и да се открие како да се направат овие типови терапии скалабилни, помалку временскиsumи исплатливоста е сè уште постојана пречка која допрва треба да се надмине.
Напредни биореактори
Производството на вирусни вектори користи сложени процеси кои резултираат со различни предизвици во текот на животниот циклус на производот. Како одговор на овие предизвици, TECNIC има развиено autoматична биопроцесна опрема за двете upstream downstream развој. Разбираме дека, за разлика од традиционалното производство на биотехнологија (како mAbs и други биолошки средства), производството и обработката на овие терапии бара клеточниот материјал да ги задржи критичните квалитетни атрибути (CQA) во текот на целиот процес.
Затоа, ако клучот на секоја генска терапија е векторот, компаниите треба да обезбедат сигурно векторско производство за неговото производство. Поради таа причина, TECNIC eLAB, ePILOT и ePROD биореактори ⇀ се дизајниран да обезбеди висококвалитетни и репродуктивни резултати да се надминат претходно споменатите предизвици. Ние го нудиме најдоброто решение за биопроцес за генски терапии, бидејќи нашата опрема е прецизно дизајнирана да обезбеди прецизна контрола врз параметрите на животната средина, оптимизирајќи ги клеточните услови за максимален принос додека ги минимизира ресурсите и искористувањето на времето.
Понатаму, нашата опрема е дизајнирана со autoматичен систем за контрола на единицата кој вклучува интегриран системи за анализа на податоци, што ви овозможува фино да ги прилагодите условите за култура за да развиете мазни перформанси на биопроцесот со цел да го зголемите вашиот производствен биопроцес. Згора на тоа, TECNICвродената приспособливост и приспособливоста на нашата опрема обезбедуваат a успешен процес на зголемување со autoматичен систем за контрола и соодветни системи за аерација и агитација. Без разлика дали сте ангажирани во пионерско истражување или водите индустриско производство, овозможете ни да ја задоволиме вашата крајна побарувачка.
Филтрација на тангенцијален проток во генската терапија
Повеќето од биопроцесите за истражување и развој на клеточни и генски терапии (CGT) се фокусираа на интензивирање на upstream процес. Додека R&D треба да продолжи да се фокусира на подобрување на густината на клетките и другите потреби за клеточна експанзија, тесно грло во производството неизбежно се наклонува кон downstream обработка. Со цел да се одговори на оваа потреба со висока специфичност и висока пропусна моќ, нашата eLAB TFF ⇀, eLAB TFF SU ⇀, ePILOT TFF ⇀ ePROD TFF ⇀ понуди решение кое може да се зголеми, autoспарени, целосно содржани и подложни на процесни развојни активности. Без разлика дали сте ангажирани во пионерско истражување или водите индустриско производство, овозможете ни да ги исполниме вашите крајни барања за развој на вашите проекти за клеточна терапија.
За да се осигура дека напредува во upstream обработката е максимизирана, TECNIC опремата исто така обезбедува ефективна downstream развој на процесот за намалување на волуменот, собирање на вирусот и повеќекратни чекори за прочистување и размена на тампон. Во исто време, на autoмација на нашата опрема реcipes значително ја минимизира потребата за рачни прилагодувања, подобрување на перформансите на корисникот и намалување на трошоците за работна сила. Понатаму, ви овозможуваме да имате висок протеински клиренс и високо обновување на одржливите клетки со минимално влијание врз нивната одржливост. Нудејќи сигурни решенија за филтрирање заедно со високи стапки на проток и високо задржување на растворени материи, нашите напредни функции се дизајнирани за оптимално downstream обработка на вектори. Дополнително, нашите напредни autoматичните системи испорачуваат а корисничко искуство во различни оперативни размери, обезбедувајќи беспрекорен и конзистентен исход.
Успешни приказни и апликации
Со оглед на сложеноста на биопроцесот, не е изненадување што познатата скапа цена на овие биотерапии. At TECNIC, сакаме да им помогнеме на нашите клиенти да ја направат генската терапија поскалабилна и, според тоа, подостапна за пациентите. Како и со секоја нова технологија, цената се намали со текот на времето со најдобрата иновација, и иако не можеме да обезбедиме конкретни детали поради доверливоста, имаше бројни случаи каде TECNICОпремата на 's значително го подобри производството на овие терапии.
На пример, еден од нашите клиенти е биотехнолошка компанија која е моментално проучување на употребата на CRISPR CAS 9 за терапија со прескокнување на егзон за мускулна дистрофија Душен. Со „прескокнување“ на некои делови од генетскиот код на ДНК со технологијата Crisp Cas, тие можат да ја намалат тешката мускулна слабост на оваа конкретна здравствена состојба. За тоа уредување In vivo, тие користат вирусни вектори произведени со нашите целосно automatic биореактор, eLAB Advance и, благодарение на неговата разновидна конфигурација, тие можат да ја приспособат културата според потребите на секое испитување. До овој момент, нашиот биореактор ги овластил да се развиваат со висока прецизност и да контролираат голем број различни испитувања, овозможувајќи им да ги дотераат своите услови за култура користејќи autoматична контролна единица со целосна контрола врз клучните параметри за нивните студии.
Истражете го нашиот комплетен асортиман на опрема
Истражете ја биотекнологијата на следната генерација на клеточни и генски терапии (CGT) со TECNICопремата на. Нашите биореактори се дизајнирани за различни апликации, обезбедувајќи ефикасност и квалитет. Откријте го нашиот целосен опсег на решенија за биотехнологија, вклучувајќи биореактори, системи за филтрација на тангенцијален проток и многу повеќе. Посетете ги нашите страници за Биореактори ⇀, Филтрација на тангенцијален проток ⇀, и Контакт ⇀ за понатаму infoрмација и прашања.
