Genterapi og fremskritt innen behandling av genetiske sykdommer
Neste generasjons celle- og genterapi (CGTs) tilbyr enestående kurativ verdi for pasienter som står overfor begrensede terapeutiske alternativer innenfor spesifikke medisinske tilstander. I denne sammenhengen, genterapi skiller seg ut som en av de mest lovende innen bioteknologi, og forandrer hvordan visse genetiske sykdommer behandles og potensielt kureres. Fremskrivninger indikerer en estimert global Sammensatt årlig vekstrate (CAGR) på 39.42 % mellom 2022 og 2030, og understreker det akselererende tempoet og det enorme potensialet innenfor dette transformative domenet.
Det grunnleggende i genterapi er det virale vektorer (som adenovirus, lentivirus og retrovirus) eller liposomer er effektive leveringssystemer av genetisk materiale som kan utformes strategisk (for eksempel ved bruk av Crispr Cas9) for å levere konstruerte gener eller modifiserte RNA-molekyler til spesifikke celler i pasienten. Denne teknologien har et bredt spekter av potensielle bruksområder, for eksempel behandling av arvelige tilstander, arvelig genetisk sykdom og genetiske lidelser, kreft og til og med noen infeksjonssykdommer, da det kan være mulig å modifisere, rekonstruere eller slå av en skadelig genvariant, og dermed å gi cellene presise instruksjoner for å produsere de fordelaktige proteinene som er avgjørende for å bekjempe noen spesifikke sykdommer.
TECNIC skalerbar teknologi portefølje er ideell for upstream produksjon og posterior downstream rensing av de nødvendige virale vektorene. Vi tillater ende-til-ende prosessering av virusbatcher på laboratorie-, pilot- og industrielle skalaer, fra forskning og laboratorium til pilot- og farmasøytisk industriell produksjon.
Hva er genterapi?
I følge Food and Drug Administration (FDA), er genterapi definert som "produkter som formidler deres virkninger ved transkripsjon og/eller translasjon av overført genetisk materiale og/eller ved integrering i vertsgenomet og som administreres som nukleinsyrer, virus eller genmodifiserte mikroorganismer". På grunn av deres nøyaktige natur er denne bioteknologien spesielt utviklet for å korrigere den genetiske årsaken til en gitt sykdom.
Det har blitt en av de raskest utviklende og lovende felt innen regenerativ medisin, med forskjellige anvendelser som genterapi kreft. Dens omfang strekker seg til behandling av arvelige genetiske lidelser, kreft og infeksjonssykdommer, og viser et enormt potensial for transformative medisinske intervensjoner. Den sentrale metodikken i genterapi dreier seg om å utnytte en viral vektor for å introdusere et gen direkte inn i pasientens celler (in vivo) eller indirekte ved å transdusere celler før deres infusjon til pasienten (ex vivo). Målet er enten å rekonstituere eller modifisere en skadelig genvariant, slå av defekte gener eller introdusere nye gener for å kurere og behandle sykdommer forårsaket av genforandringer, baner vei for presise og målrettede bioterapeutiske resultater.
Fordelen med denne personlige medisinen er at den sikrer levering av "rett terapi til rett dose og tid", tar hensyn til individuelle reaksjoner på medisiner og deres genetiske forhold. I motsetning til tradisjonelle medisiner, som ofte krever hyppig administrering og fokus på å håndtere symptomer og sykdomsprogresjon, har genterapi som mål å adressere det ikke-fungerende genet og gi en langsiktig behandlingsfordel med potensielt bare én dose ved å målrette den underliggende årsaken til den genetiske sykdommen.
Avhengig av hvilke typer celler som behandles, er det to forskjellige typer genterapi:
Utfordringer i terapigenet
Gjenkjenne potensielle avanserte terapier som finnes å behandle en rekke genetiske arvelige sykdommer, er det et presserende behov for å møte den eskalerende etterspørselen etter genterapi. Fra et bioteknologisk perspektiv er det allerede en utfordring å levere det terapeutiske genet til det nøyaktige stedet, slå det på og unngå immunrespons. Ikke desto mindre blir produksjonsprosessen av disse genetiske terapiene også konfrontert med umiddelbare og langsiktige utfordringer og å finne ut hvordan man kan gjøre disse typene terapier skalerbare, mindre tidsbesparende.suming og kostnadseffektiv er fortsatt en pågående hindring som ennå ikke er overvunnet.
Avanserte bioreaktorer
Viral vektorproduksjon bruker komplekse prosesser som resulterer i varierende utfordringer gjennom produktets livssyklus. Som svar på disse utfordringene, TECNIC har utviklet automatisk bioprosessutstyr for begge upstream og downstream utvikling. Vi forstår at, i motsetning til tradisjonell bioteknologisk produksjon (som mAbs og andre biologiske stoffer), krever produksjon og prosessering av disse terapiene at det cellulære materialet beholder kritiske kvalitetsegenskaper (CQAs) gjennom hele prosessen.
Derfor, hvis nøkkelen til hver genterapi er vektoren, bør selskaper sikre pålitelig vektorproduksjon for produksjonen. På grunn av det, TECNIC eLAB, ePILOT og ePROD bioreaktorer ⇀ er designet for å sikre høy kvalitet og reproduserbare resultater for å overvinne de tidligere nevnte utfordringene. Vi tilbyr den beste bioprosessløsningen for genterapi, siden utstyret vårt er omhyggelig designet for å gi presis kontroll over miljøparametere, optimalisere cellulære forhold for maksimalt utbytte samtidig som ressurs- og tidsutnyttelse minimeres.
Videre er utstyret vårt designet med et automatisk enhetsstyringssystem som inkluderer integrert dataanalysesystemer, som lar deg finjustere kulturforholdene for å utvikle en jevn bioprosessytelse for å skalere opp produksjonsbioprosessen din. Dessuten, TECNICsin iboende skalerbarhet og tilpasningsevne til utstyret vårt sikrer en vellykket oppskaleringsprosess med et automatisk kontrollsystem og riktige lufte- og omrøringssystemer. Enten du er engasjert i banebrytende forskning eller driver produksjon i industriell skala, gjør oss i stand til å møte dine sluttbehov.
Tangential Flow Filtrering i genterapi
De fleste av forsknings- og utviklingsbioprosessene til celle- og genterapier (CGT) har fokusert på intensivering av upstream prosess. Mens FoU bør fortsette å fokusere på å forbedre celletettheten og andre cellulære ekspansjonsbehov, lener produksjonsflaskehalsen uunngåelig mot downstream behandling. For å møte dette behovet med høy spesifisitet og høy gjennomstrømning, har vår eLAB TFF ⇀, eLAB TFF SU ⇀, ePILOT TFF ⇀ og ePROD TFF ⇀ tilby en løsning som kan skaleres, automatiseres, fullstendig inneholde og tilpasses prosessutviklingsaktiviteter. Enten du er engasjert i banebrytende forskning eller driver produksjon i industriell skala, gjør oss i stand til å møte sluttbehovet ditt for å utvikle celleterapiprosjektene dine.
For å sikre at fremskritt inn upstream behandlingen er maksimert, TECNIC utstyr sikrer også effektiv downstream prosessutvikling for volumreduksjon, virushøsting og flere rensings- og bufferutvekslingstrinn. Samtidig minimerer automatiseringen av utstyrsoppskriftene betydelig behovet for manuelle justeringer, forbedrer brukerytelsen og reduserer arbeidskostnadene. Videre gjør vi det mulig for deg å ha høy proteinclearance og høy utvinning av levedyktige celler med minimal innvirkning på deres levedyktighet. Tilbyr pålitelige filtreringsløsninger kombinert med høye strømningshastigheter og høy oppbevaring av oppløste stoffer, er våre avanserte funksjoner konstruert for optimal downstream behandling av vektorer. I tillegg leverer våre avanserte automatiske systemer en brukervennlig opplevelse på tvers av ulike operasjonelle skalaer, som sikrer et sømløst og konsistent resultat.
Suksesshistorier og applikasjoner
Gitt kompleksiteten til bioprosessen, kommer det ikke som noen overraskelse at de notorisk dyre kostnadene for disse bioterapiene. At TECNIC, ønsker vi å hjelpe våre klienter med å gjøre genterapi mer skalerbar og derfor mer tilgjengelig for pasienter. Som med all ny teknologi har kostnadene gått ned over tid med den beste innovasjonen, og selv om vi ikke kan gi spesifikke detaljer på grunn av konfidensialitet, har det vært mange tilfeller der TECNICutstyret har forbedret produksjonen av disse terapiene betydelig.
For eksempel er en av våre kunder et bioteknologiselskap som er i dag studerer bruken av CRISPR CAS 9 for exon-hopping-terapi for Duchenne muskeldystrofi. Ved å "hoppe over" noen genetiske kodedeler av DNA med Crisp Cas-teknologi, kan de redusere den alvorlige muskelsvakheten til denne spesielle helsetilstanden. For den In vivo-redigeringen bruker de virale vektorer produsert med vår helautomatiske bioreaktor, eLAB Advance, og takket være dens allsidige konfigurasjon kan de tilpasse kulturen i henhold til behovene til hver prøveversjon. Fram til dette punktet har bioreaktoren vår gitt dem mulighet til å utvikle seg med høy presisjon og kontrollere et stort utvalg forskjellige forsøk, slik at de kan finjustere dyrkingsforholdene ved hjelp av en automatisk kontrollenhet med full kontroll over avgjørende parametere for studiene.
Utforsk vårt komplette utvalg av utstyr
Utforsk den fremste bioteknologien til neste generasjons celle- og genterapier (CGT) med TECNICsitt utstyr. Våre bioreaktorer er designet for ulike bruksområder, og sikrer effektivitet og kvalitet. Oppdag hele utvalget vårt av bioteknologiske løsninger, inkludert bioreaktorer, systemer for tangensiell strømning og mer. Besøk sidene våre for Bioreaktorer ⇀, Tangentialstrømfiltrering ⇀og Kontakt ⇀ for videre inforasjon og henvendelser.
