Генная терапия и достижения в лечении генетических заболеваний
Клеточная и генная терапия нового поколения (CGT) предлагают беспрецедентную лечебную ценность для пациентов, сталкивающихся с ограниченными терапевтическими возможностями в конкретных медицинских условиях. В данном контексте, генной терапии выделяется как одно из наиболее многообещающих направлений биотехнологии, меняющее методы лечения и потенциального излечения некоторых генетических заболеваний. Прогнозы указывают на предполагаемую глобальную Совокупный годовой темп роста (CAGR) 39.42% между 2022 и 2030 годами, подчеркивая ускоряющиеся темпы и огромный потенциал в этой преобразовательной сфере.
Основы генной терапии заключаются в том, что вирусные векторы (такие как аденовирусы, лентивирусы и ретровирусы) или липосомы представляют собой эффективные системы доставки генетического материала, которые можно стратегически спроектировать (например, с использованием Crispr Cas9) для доставки сконструированных генов или модифицированных молекул РНК в определенные клетки пациента. Эта технология имеет широкий спектр потенциальных применений, таких как лечение наследственных заболеваний, наследственных генетических заболеваний и генетических нарушений, рака и даже некоторых инфекционных заболеваний, поскольку можно модифицировать, реконструировать или отключать вредный вариант гена, тем самым снабжая клетки точными инструкциями по выработке полезных белков, имеющих решающее значение для борьбы с некоторыми конкретными заболеваниями.
TECNIC масштабируемая технология портфолио идеально подходит для upstream производство и последующее downstream необходима очистка вирусных векторов. Мы обеспечиваем сквозную обработку партий вирусов в лабораторных, пилотных и промышленных масштабах, от исследований и лабораторий до пилотного и фармацевтического промышленного производства.
Что такое генная терапия?
По данным Управления по контролю за продуктами и лекарствами (FDA), генная терапия определяется как «продукты, которые опосредуют свое действие путем транскрипции и/или трансляции перенесенного генетического материала и/или путем интеграции в геном хозяина и которые вводятся в виде нуклеиновых кислот, вирусов или генно-инженерных микроорганизмов». Благодаря своей точной природе эта биотехнология специально разработана для устранения основной генетической причины данного заболевания.
Оно стало одним из наиболее быстроразвивающиеся и перспективные направления регенеративной медицины, с разнообразными применениями, такими как генная терапия рака. Его сфера применения распространяется на лечение наследственных генетических нарушений, рака и инфекционных заболеваний, демонстрируя огромный потенциал преобразующих медицинских вмешательств. Центральная методология генной терапии вращается вокруг использования вирусного вектора для введения гена непосредственно в клетки пациента (in vivo) или косвенно путем трансдукции клеток перед их инфузией пациенту (ex vivo). Цель состоит в том, чтобы либо восстановить, либо модифицировать вредный вариант гена, отключить дефектные гены или ввести новые гены для лечения заболеваний, вызванных изменением генов., открывая путь к точным и целенаправленным биотерапевтическим результатам.
Преимущество этой персонализированной медицины в том, что она обеспечивает доставку «правильная терапия в правильной дозе и в правильное время", принимая во внимание индивидуальную реакцию на лекарства и их генетические условия. В отличие от традиционных лекарств, которые часто требуют частого приема и направлены на управление симптомами и прогрессированием заболевания, генная терапия направлена на устранение нефункционирующего гена и обеспечение долгосрочного эффекта лечения. потенциально всего с одной дозой, воздействуя на основную причину генетического заболевания.
В зависимости от типов клеток, которые подвергаются лечению, существует два различных типа генной терапии:
Проблемы генной терапии
Признание потенциальных передовых методов лечения для лечения широкого спектра генетических наследственных заболеваний, существует острая необходимость удовлетворить растущий спрос на генную терапию. С точки зрения биотехнологий, доставка терапевтического гена в точное место, включение его и предотвращение иммунного ответа уже является непростой задачей. Тем не менее, процесс производства этих видов генетической терапии также сталкивается с непосредственными и долгосрочными проблемами, требующими выяснения того, как сделать эти виды терапии масштабируемыми и менее затратными по времени.sumЭкономичность и рентабельность по-прежнему остаются постоянным препятствием, которое еще предстоит преодолеть.
Усовершенствованные биореакторы
Производство вирусных векторов включает в себя сложные процессы, которые приводят к различным проблемам на протяжении всего жизненного цикла продукта. В ответ на эти вызовы TECNIC разработала автоматическое биотехнологическое оборудование для обоих upstream и downstream способствовали. Мы понимаем, что, в отличие от традиционного биотехнологического производства (например, моноклональных антител и других биологических препаратов), производство и обработка этих терапевтических препаратов требуют, чтобы клеточный материал сохранял критически важные атрибуты качества (CQA) на протяжении всего процесса.
Следовательно, если стержнем любой генной терапии является вектор, компании должны обеспечить надежное производство векторов для его производства. По этой причине, TECNIC Биореакторы eLAB, ePILOT и ePROD ⇀ разработан для обеспечения высококачественных и воспроизводимых результатов преодолеть ранее упомянутые проблемы. Мы предлагаем лучшее биотехнологическое решение для генной терапии, поскольку наше оборудование тщательно разработано для обеспечения точного контроля над параметрами окружающей среды, оптимизации клеточных условий для достижения максимального результата при минимизации использования ресурсов и времени.
Кроме того, наше оборудование спроектировано с автоматической системой управления агрегатом, которая включает в себя интегрированную системы аналитики данных, который позволяет вам точно настроить условия культивирования для обеспечения бесперебойной работы биопроцесса и расширения вашего производственного биопроцесса. Более того, TECNICПрисущая нашему оборудованию масштабируемость и адаптируемость обеспечивают успешный процесс масштабирования с автоматической системой управления и надлежащими системами аэрации и перемешивания. Независимо от того, занимаетесь ли вы новаторскими исследованиями или управляете промышленным производством, позвольте нам удовлетворить ваш конечный спрос.
Тангенциальная поточная фильтрация в генной терапии
Большинство исследований и разработок биопроцессов клеточной и генной терапии (CGT) сосредоточились на интенсификации upstream процесс. В то время как исследования и разработки должны продолжать фокусироваться на повышении плотности клеток и других потребностях расширения клеток, узким местом производства неизбежно становится downstream обработка. Чтобы удовлетворить эту потребность с высокой специфичностью и высокой пропускной способностью, наша eLAB TFF ⇀, eLAB TFF SU ⇀, ePILOT TFF ⇀ и еПРОД ТФФ ⇀ предложить решение, которое может быть масштабируемым, автоматизированным, полностью ограниченным и поддающимся процессам разработки. Независимо от того, занимаетесь ли вы пионерскими исследованиями или управляете промышленным производством, позвольте нам удовлетворить ваш конечный спрос на разработку ваших проектов клеточной терапии.
Чтобы обеспечить прогресс в upstream обработка максимальна, TECNIC оборудование также обеспечивает эффективную downstream Развитие процесса для уменьшения объема, сбора вирусов и многократных этапов очистки и буферного обмена. В то же время автоматизация рецептов нашего оборудования значительно минимизирует необходимость ручной настройки, повышая производительность пользователя и сокращая трудозатраты. Кроме того, мы даем вам возможность иметь высокую очистку белка и высокую степень извлечения жизнеспособных клеток с минимальным влиянием на их жизнеспособность. Предлагая надежные решения для фильтрации в сочетании с высокой скоростью потока и высоким удержанием растворенных веществ, наши передовые функции разработаны для оптимального downstream обработка векторов. Кроме того, наши передовые автоматические системы обеспечивают удобный для пользователя опыт в различных операционных масштабах, обеспечивая плавный и последовательный результат.
Истории успеха и применения
Учитывая сложность биопроцесса, неудивительно, что заведомо высокая стоимость этих видов биотерапии. At TECNIC, мы хотим помочь нашим клиентам сделать генную терапию более масштабируемой и, следовательно, более доступной для пациентов.. Как и в случае с любой новой технологией, стоимость со временем снижается благодаря лучшим инновациям, и, хотя мы не можем предоставить конкретные подробности из-за конфиденциальности, были многочисленные случаи, когда TECNICОборудование России значительно расширило производство этих методов лечения.
Например, одним из наших клиентов является биотехнологическая компания, которая в настоящее время изучение использования CRISPR CAS 9 для терапии пропуска экзонов при мышечной дистрофии Дюшенна. «Пропуская» некоторые участки генетического кода ДНК с помощью технологии Crisp Cas, они могут уменьшить серьезную мышечную слабость этого конкретного состояния здоровья. Для этого редактирования in vivo они используют вирусные векторы, изготовленные с помощью нашего полностью автоматического биореактора eLAB Advance, и благодаря его универсальной конфигурации они могут адаптировать культуру в соответствии с потребностями каждого испытания. До этого момента наш биореактор позволял им разрабатывать с высокой точностью и контролировать широкий спектр различных испытаний, позволяя им точно настраивать условия культивирования с помощью автоматического блока управления с полным контролем над важнейшими параметрами для своих исследований.
Ознакомьтесь с полным ассортиментом нашего оборудования
Изучите передовые биотехнологии клеточной и генной терапии нового поколения (CGT) с помощью TECNICоборудование. Наши биореакторы предназначены для разнообразных применений, обеспечивая эффективность и качество. Откройте для себя полный спектр наших биотехнологических решений, включая биореакторы, системы тангенциальной проточной фильтрации и многое другое. Посетите наши страницы, чтобы Биореакторы ⇀, Тангенциальная поточная фильтрация ⇀и Контакты ⇀ для дальнейшего infoИнформация и запросы.
