Terapia gjenetike dhe përparimet në trajtimin e sëmundjeve gjenetike
Terapitë e qelizave dhe gjeneve të gjeneratës së ardhshme (CGT) po ofrojnë vlerë të paprecedentë kurative për pacientët që përballen me opsione të kufizuara terapeutike brenda kushteve specifike mjekësore. Në këtë kontekst, terapi gjenesh shquhet si një nga më premtuesit brenda bioteknologjisë, duke transformuar mënyrën se si trajtohen dhe kurohen potencialisht sëmundje të caktuara gjenetike. Parashikimet tregojnë një globale të vlerësuar Norma vjetore e përbërë e rritjes (CAGR) prej 39.42% ndërmjet 2022 dhe 2030, duke nënvizuar ritmin e përshpejtuar dhe potencialin e jashtëzakonshëm brenda këtij domeni transformues.
Bazat e terapisë gjenetike janë se vektorët viralë (të tilla si adenoviruset, lentiviruset dhe retroviruset) ose liposomet janë sisteme efektive të shpërndarjes së materialit gjenetik që mund të projektohen në mënyrë strategjike (për shembull, duke përdorur Crispr Cas9) për të shpërndarë gjenet e projektuara ose molekulat e modifikuara të ARN-së në qeliza specifike të pacientit. Kjo teknologji ka një gamë të gjerë aplikimesh potenciale, të tilla si trajtimi i kushteve të trashëguara, sëmundjet gjenetike të trashëguara dhe çrregullimet gjenetike, kanceri dhe madje edhe disa sëmundje infektive, pasi mund të jetë e mundur të modifikohet, rindërtohet ose çaktivizohet një variant gjen i dëmshëm, në këtë mënyrë. duke i pajisur qelizat me udhëzime të sakta për të prodhuar proteinat e dobishme thelbësore për luftimin e disa sëmundjeve specifike.
TECNIC teknologji e shkallëzuar Portofoli është i përshtatshëm në mënyrë ideale për upstream prodhimit dhe të pasme downstream pastrimi i vektorëve viralë të nevojshëm. Ne lejojmë përpunimin nga fundi në fund të grupeve të viruseve në laborator, pilot dhe shkallë industriale, nga Kërkimi dhe Laboratori deri te Prodhimi Industrial Pilot dhe Farmaceutik.
Çfarë është terapia gjenike?
Sipas Administratës së Ushqimit dhe Barnave (FDA), terapia gjenetike përkufizohet si "produkte që ndërmjetësojnë efektet e tyre nëpërmjet transkriptimit dhe/ose përkthimit të materialit gjenetik të transferuar dhe/ose duke u integruar në gjenomën e bujtësit dhe që administrohen si acide nukleike, viruse ose mikroorganizma të modifikuar gjenetikisht". Për shkak të natyrës së tyre të saktë, kjo bioteknologji është krijuar posaçërisht për të korrigjuar shkakun gjenetik rrënjësor të një sëmundjeje të caktuar.
Është bërë një nga fushat më të shpejta në zhvillim dhe premtuese në mjekësinë rigjeneruese, me aplikime të ndryshme si terapia gjenetike e kancerit. Shtrirja e tij shtrihet në trajtimin e çrregullimeve gjenetike të trashëguara, kancerit dhe sëmundjeve infektive, duke shfaqur potencial të jashtëzakonshëm për ndërhyrje mjekësore transformuese. Metodologjia qendrore në terapinë gjenetike sillet rreth shfrytëzimit të një vektori viral për të futur një gjen direkt në qelizat e pacientit (in vivo) ose në mënyrë indirekte duke transduktuar qelizat përpara infuzionit të tyre në pacient (ex vivo). Objektivi është ose të rindërtohet ose modifikohet një variant i dëmshëm gjeni, të çaktivizohen gjenet me defekt ose të futen gjene të reja për të kuruar dhe trajtuar sëmundjet e shkaktuara nga ndryshimi i gjeneve., duke hapur rrugën për rezultate të sakta dhe të synuara bioterapeutike.
Avantazhi i këtij ilaçi të personalizuar është se ai siguron shpërndarjen e "terapinë e duhur në dozën dhe kohën e duhur", duke marrë parasysh përgjigjet individuale ndaj ilaçeve dhe kushtet e tyre gjenetike. Ndryshe nga medikamentet tradicionale, të cilat shpesh kërkojnë administrim të shpeshtë dhe fokusim në menaxhimin e simptomave dhe progresionit të sëmundjes, terapia gjenetike synon të adresojë gjenin që nuk funksionon dhe të sigurojë një përfitim afatgjatë të trajtimit. me potencialisht vetëm një dozë duke synuar shkakun themelor të sëmundjes gjenetike.
Në varësi të llojeve të qelizave që trajtohen, ekzistojnë dy lloje të ndryshme të terapisë gjenetike:
Sfidat në gjenin e terapisë
Njohja e terapive potenciale të avancuara të pranishme për të trajtuar një sërë sëmundjesh të trashëguara gjenetike, ekziston një nevojë urgjente për të adresuar kërkesën në rritje për terapi gjenetike. Nga pikëpamja bioteknike, dërgimi i gjenit terapeutik në vendndodhjen e saktë, ndezja e tij dhe shmangia e përgjigjes imune është tashmë një sfidë. Megjithatë, procesi i prodhimit të këtyre terapive gjenetike ballafaqohet gjithashtu me sfida të menjëhershme dhe afatgjata dhe me zbulimin se si t'i bëjmë këto lloj terapish të shkallëzuara, me më pak kohë.sumdhe kosto-efektive është ende një pengesë e vazhdueshme që ende nuk është kapërcyer.
Bioreaktorë të avancuar
Prodhimi i vektorit viral përdor procese komplekse që rezultojnë në sfida të ndryshme përgjatë ciklit jetësor të produktit. Në përgjigje të këtyre sfidave, TECNIC ka zhvilluar autopajisje matike bioprocesore për të dyja upstream downstream zhvillim. Ne e kuptojmë se, ndryshe nga prodhimi tradicional i bioteknologjisë (si mAbs dhe lëndë të tjera biologjike), prodhimi dhe përpunimi i këtyre terapive kërkon që materiali qelizor të ruajë atributet kritike të cilësisë (CQA) gjatë gjithë procesit.
Prandaj, nëse shtylla kryesore e çdo terapie gjenetike është vektori, kompanitë duhet të sigurojnë prodhim të besueshëm të vektorit për prodhimin e saj. Për këtë arsye, TECNIC Bioreaktorët eLAB, ePILOT dhe ePROD ⇀ janë projektuar për të siguruar rezultate me cilësi të lartë dhe të riprodhueshme për të tejkaluar sfidat e përmendura më parë. Ne ofrojmë zgjidhjen më të mirë të bioprocesit për terapitë gjenetike, pasi pajisjet tona janë projektuar me përpikëri për të ofruar kontroll të saktë mbi parametrat mjedisorë, duke optimizuar kushtet qelizore për rendimentin maksimal duke minimizuar burimet dhe përdorimin e kohës.
Për më tepër, pajisjet tona janë projektuar me një autoSistemi i kontrollit të njësisë matic që përfshin të integruar sistemet e analizës së të dhënave, i cili ju mundëson të rregulloni mirë kushtet e kulturës për të zhvilluar një performancë të qetë të bioprocesit në mënyrë që të përshkallëzoni bioprocesin tuaj të prodhimit. Për më tepër, TECNICshkallëzueshmëria e natyrshme dhe përshtatshmëria e pajisjeve tona sigurojnë a proces i suksesshëm i shkallëzimit me një autosistemi i kontrollit matic dhe sistemet e duhura të ajrimit dhe agjitacionit. Pavarësisht nëse jeni të angazhuar në kërkime pioniere ose në drejtimin e prodhimit në shkallë industriale, na mundësoni të përmbushim kërkesën tuaj përfundimtare.
Filtrimi i rrjedhës tangjenciale në terapinë gjenetike
Shumica e bioproceseve të kërkimit dhe zhvillimit të terapive qelizore dhe gjenetike (CGT) janë fokusuar në intensifikimin e upstream proces. Ndërsa R&D duhet të vazhdojë të fokusohet në përmirësimin e densitetit të qelizave dhe nevojave të tjera të zgjerimit qelizor, pengesa e prodhimit në mënyrë të pashmangshme po anon drejt downstream përpunimit. Për të adresuar këtë nevojë me specifikë të lartë dhe xhiro të lartë, tonë eLAB TFF ⇀, eLAB TFF SU ⇀, ePILOT TFF ⇀ ePROD TFF ⇀ ofroni një zgjidhje që mund të shkallëzohet, autotë çiftëzuara, plotësisht të përmbajtura dhe të përshtatshme për të përpunuar aktivitetet e zhvillimit. Pavarësisht nëse jeni të angazhuar në kërkime pioniere ose në drejtimin e prodhimit në shkallë industriale, na mundësoni të përmbushim kërkesën tuaj përfundimtare për të zhvilluar projektet tuaja të terapisë qelizore.
Për të siguruar që përparimet në upstream përpunimi janë maksimizuar, TECNIC pajisje gjithashtu siguron efektiv downstream zhvillimin e procesit për zvogëlimin e vëllimit, grumbullimin e virusit dhe pastrimin e shumëfishtë dhe hapat e shkëmbimit të tamponit. Në të njëjtën kohë, automacioni i pajisjeve tona recipes minimizon ndjeshëm nevojën për rregullime manuale, duke rritur performancën e përdoruesit dhe duke reduktuar kostot e punës. Për më tepër, ne ju mundësojmë të keni pastrim të lartë të proteinave dhe rikuperim të lartë të qelizave të qëndrueshme me ndikim minimal në qëndrueshmërinë e tyre. Duke ofruar zgjidhje të besueshme filtrimi të shoqëruara me shpejtësi të lartë rrjedhjeje dhe mbajtje të lartë të lëndëve të tretura, veçoritë tona të përparuara janë krijuar për optimale downstream përpunimi i vektorëve. Për më tepër, avancimi ynë autosistemet matic japin a përvojë miqësore për përdoruesit në shkallë të ndryshme operacionale, duke siguruar një rezultat të qetë dhe të qëndrueshëm.
Histori suksesi dhe aplikacione
Duke pasur parasysh kompleksitetin e bioprocesit, nuk është befasi që kostoja famëkeqe e shtrenjtë e këtyre bioterapive. At TECNIC, ne duam të ndihmojmë klientët tanë ta bëjnë terapinë gjenetike më të shkallëzueshme dhe, për rrjedhojë, më të aksesueshme për pacientët. Ashtu si me çdo teknologji të re, kostoja ka rënë me kalimin e kohës me inovacionin më të mirë dhe, ndërsa ne nuk mund të japim detaje specifike për shkak të konfidencialitetit, ka pasur raste të shumta ku TECNICPajisjet e 's kanë rritur ndjeshëm prodhimin e këtyre terapive.
Për shembull, një nga klientët tanë është një kompani bioteknike që është aktualisht duke studiuar përdorimin e CRISPR CAS 9 për terapinë e kapërcimit të ekzonit për distrofinë muskulare Duchenne. Duke "kapërcyer" disa seksione të kodit gjenetik të ADN-së me teknologjinë Crisp Cas, ato mund të zvogëlojnë dobësinë e rëndë muskulore të kësaj gjendjeje të veçantë shëndetësore. Për atë modifikim In vivo, ata po përdorin vektorë viralë të prodhuar me tonë plotësisht automatic bioreactor, eLAB Advance dhe, falë konfigurimit të tij të gjithanshëm, ata mund të përshtatin kulturën sipas nevojave të çdo prove. Deri në këtë pikë, bioreaktori ynë i ka fuqizuar ata të zhvillohen me saktësi të lartë dhe të kontrollojnë një gamë të madhe provash të ndryshme, duke u mundësuar atyre të rregullojnë mirë kushtet e kulturës së tyre duke përdorur një autonjësia e kontrollit matic me kontroll të plotë mbi parametrat vendimtarë për studimet e tyre.
Eksploroni gamën tonë të plotë të pajisjeve
Eksploroni bioteknologjinë kryesore të terapive të qelizave dhe gjeneve të gjeneratës së ardhshme (CGT) me TECNICpajisjet e. Bioreaktorët tanë janë projektuar për aplikime të ndryshme, duke siguruar efikasitet dhe cilësi. Zbuloni gamën tonë të plotë të zgjidhjeve bioteknologjike, duke përfshirë bioreaktorët, sistemet e filtrimit të rrjedhës tangjenciale dhe më shumë. Vizitoni faqet tona për Bioreaktorët ⇀, Filtrimi i rrjedhës tangjenciale ⇀dhe Kontaktoni ⇀ për më tej information dhe hetime.
